來源：生策會編譯

經過11月的短暫延後，必治妥施貴寶(BMS)今年最令人矚目的藥物之一獲得了批准。

美FDA週四批准BMS的Camzyos藥物，該藥物用於治療有症狀的阻塞性肥厚心肌症。該藥物先前被稱為Mavacamten，是BMS另一潛在暢銷藥，該公司需要在暢銷藥Eliquis在日後跌落專利懸崖之前獲得新血。

Camzyos是BMS在2020年以131億美元收購MyoKardia的核心。BMS在1月份表示，HCM藥物是該公司新推出或即將推出的四種藥物之一，該公司認為其單獨或組合的銷售高峰可以達到40億美元以上。

在Revlimid最近失去獨佔權之後，BMS指望Camzyos和其他藥物來幫助減緩影響力道。

BMS的首席醫療官Samit Hirawat博士在接受採訪時解釋，傳統上，HCM的治療主要是通過β-受體阻滯劑或鈣離子通道阻滯劑等藥物來緩解症狀。同時，Camzyos選擇性地抑制心肌蛋白，以引發功能和症狀的改善。

對於肥厚型心肌症患者來說，心臟中的肌肉纖維數量增加並變厚，這導致分離左心和右心的心牆和隔膜變厚。這反過來又減少了器官中血液可使用的空間，導致心臟必須在更高的壓力下工作。

患有HCM的病人會出現呼吸急促、虛弱、疲憊等症狀，並且無法進行日常活動，如爬樓梯、舉重或運動。

Hirawat表示，Camzyos的作用是與蛋白質肌球蛋白結合，阻斷導致HCM的肌動蛋白與肌球蛋白相互作用。

Hirawat指出：「肥厚型心肌病是一種容易在很長時間未被診斷的疾病。許多患者在中年時才被診斷出來，甚至沒有被診斷出來。由於HCM經常被忽視，教育工作對該藥物的推廣至關重要。｣

他表示，針對肥厚型心肌病需要再進行更多教育，因為社區裡有非常多的人患有疾病卻沒有被診斷出來，即使那些出現呼吸急促或其他症狀的人也可能不會尋求專家的意見。因此BMS於11月推出了「Could It Be HCM ｣網站，該網站提供症狀教育、患者資源和其他內容。

美FDA的批准是基於Myokardia的3期臨床研究Explorer-HCM的數據，研究顯示該藥在症狀、功能狀態和生活品質方面都較安慰劑有所改善。

該公司在一份新聞稿中指出，Camzyos盒裝上有心衰竭風險的警語，只有在藥品風險評估暨管控計畫(REMS)下才能使用。

Hirawat表示，這是因為這種藥物基本上是用來使心臟放鬆。如果心臟變得過於放鬆，打出的血液量就會減少。

FDA在去年11月時就已透露Camzyos將錯過的1月批准期限，因為它需要時間來審查BMS的REMS計畫是否有任何更新。

同時，BMS公司已經在努力擴大Camzyos的研發。該公司計畫在今年稍晚時啟動一項針對非阻塞性肥厚型心肌病的3期研究，最近還啟動了一項針對正常收縮分率(preserved ejection fraction)心衰竭的中期概念驗證研究。

新聞來源：Bristol Myers bags FDA nod for blockbuster-to-be cardio drug Camzyos