來源：生策會編譯

美國FDA於週三核准了Bluebird Bio的基因療法，針對需要定期輸血的罕見疾病患者，定價280萬美元創下紀錄。Bluebird的基因療法用於治療 β 型地中海型貧血症，導致體內缺氧，並經常引起肝臟和心臟的問題。

病情最嚴重的患者，在美國估計有1500人，每兩到五周需要輸血。

分析師說，名為Zynteglo的基因療法，因為昂貴的訂價預期將面臨來自保險公司的核保挑戰。

基因療法通常要價不菲，主要是因為用來治療，在保險方面也面臨阻礙。

分析師以諾華為例，由於保險公司對該公司210萬美元的療法Zolgensma有意見，使諾華在2019年提出折扣，還有設計結果導向（outcome-based）的分期付款機制。

Bluebird將Zynteglo視為一項潛力的一次性療法，可以讓病患遠離輸血的需要，長期來看可以省下治療費用。

營運長Tom Klima在這項療法被核准前向媒體透露，病患一生中輸血的平均費用可能落在640萬美元。「我們覺得正在考慮的價格還是給患者帶來了極大的價值。」

Bluebird持續與保險公司就一次性的付款方案進行協商。

營運長表示就保險給付的角度來看，保險公司是有興趣的。如果病患需要輸血治療，就表示有高達八成的治療費用需要理賠。

FDA警告說，這種治療方式有潛在的血癌風險，但也指出試驗中沒有出現這種病例。

Bluebird計畫將在Q4開始治療病患。但由於治療週期從一開始的細胞採集到最後的輸血階段，平均需要70至90天，因此在2022年不會有進帳。

新聞來源：Bluebird's $2.8 mln gene therapy becomes most expensive drug after U.S. approval