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Bluebird bio基因療法獲FDA加速批准 成美首款用於兒童腦部罕見疾病藥物
2022-09-19

來源:生策會編譯

由Bluebird bio所開發的Skysona個人化基因療法於上周五獲得FDA加速審核(accelerated approval)資格,該療法由患者自身的幹細胞構建而成,成美國首款可用於治療CALD的藥物。CALD也稱作腦腎上腺腦白質失養症,為一種極其罕見的兒童腦部疾病,。

Bluebird bio繼今年稍早於乙型地中海型貧血(beta thalassemia)的基因療法獲得批准後,在一個月內獲得第二次批准。

FDA於6月召集專家對這兩種療法進行了審查,並一致贊成這兩種療法,認為它們的好處超過了潛在的副作用。

在美國,每年估計有50個男孩出生後會患有CALD。Bluebird預計每年將治療約10位患者。

Skysona是一種一次性輸液,花費為300萬美元。這個價格使該療法成為有史以來最昂貴的單次使用療法之一,超越了該公司其他基因療法的280萬美元成本。

Skysona適用於4到17歲處於疾病早期階段的兒童。FDA的加速審核代表著公司必須透過進一步的測試確認其療法的益處。

FDA的批准並沒有限制Skysona的使用需有匹配的手足捐贈者進行幹細胞移植。絕大多數患有CALD的患者都沒有這樣的捐贈者,而不匹配或無血緣關係的捐贈者移植有很大的風險。Skysona提供了一個替代方案,可透過替換導致CALD的缺陷基因而獲得多年的好處。

32名接受治療的患者中有29名在兩年內沒有死亡或出現重大功能障礙,達到了研究的主要目標。進一步的研究表明,在大多數被追蹤的病人中,其益處保持到了五年之久。

此外,三位使用Skysona的病人在幾個月後患上了一種骨髓癌。其中兩名患者的癌症與治療直接相關,可能是由用於製造Skysona的病毒引起的。

FDA也對Skysona發出黑盒警示。醫生被建議透過至少每六個月一次的血液檢查和治療後15年內每年一次的細胞基因定序來密切監測病人。

Bluebird預計該藥物將於今年年底上市,並計畫與波士頓兒童醫院和CHOP等少數中心合作,這些中心在治療CALD和幹細胞移植方面都有豐富的經驗。

新聞來源:Bluebird wins FDA approval of gene therapy for rare brain disorder

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