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漸凍人曙光,Amylyx新藥獲准將在美上市
2022-09-30

來源:生策會編譯

製藥公司Amylyx Pharmaceuticals Inc用於減緩ALS(肌萎縮性側索硬化症,俗稱漸凍人)進展並可能延緩死亡的藥物獲FDA通過,Amylyx的股票在延長交易中上漲近14%。

Amylyx表示,醫師將很快就可以開出處方,這項藥物名為Relyvrio,公司正努力將它上市。

共同執行長Josh Cohen和Justin Klee在一份聲明中表示:「我們知道ALS患者沒有時間等待,為此,Amylyx準備在美國加快上市的腳步。」

Amylyx的Relyvrio是一種非專利化合物苯丁酸鈉和牛磺酸鈉的複合物,在防止大腦和脊髓神經細胞過早死亡的過程中發揮作用。

ALS也被稱為葛雷克氏症(Lou Gehrig's disease),會破壞大腦和脊髓中使肌肉工作的神經細胞,導致癱瘓和死亡。據患者權益團體ALS協會稱,全美約有3萬多名患者受影響。

漸凍人的平均壽命在2至5年,但有些患者如Stephen Hawking,存活時間更長。

哥倫比亞大學Vagelos College of Physicians and Surgeons副教授Jinsy Andrews醫師先前表示:「我想我們都知道這種藥物不是治癒ALS的神奇療法,但希望能減緩其進展。」

Jinsy Andrews是正在進行中的後期試驗團隊成員,她表示ALS族群有共識未來會出現更好的治療方式。

Relyvrio於6月時在加拿大獲得條件式核准,成為繼日本Mitsubishi Tanabe的Radiava和學名藥riluzole之後、第三款被美國FDA核准的ALS藥物。

高盛的分析師Chris Shibutani本月初表示,他預計Relyvrio從一開始就會被大力採用,並預測年銷售在2026年達到7.67億美元。

SVB證券分析師Marc Goodman預測,2026年Relyvrio在美國銷售將超過10億美元。

Amylyx獲准的理由來自最近對臨床試驗的數據分析,分析結果該藥減緩了疾病進展,並將預期壽命延長近10個月。本月初FDA的工作人員還表示擔心額外的分析來自相同的小型中期試驗,不能被確認為該藥物是有效益的。

FDA最後是透過一個外部顧問小組提出核准建議後決定通過,這是一個罕見的逆轉,這各小組在9月重新召開會議,研究新的數據分析。而該小組也曾在3月時建議反對。

負責審查的FDA Office of Neuroscience 主管Billy Dunn曾敦促顧問們在做出決定時考慮 「監管的靈活性」,他說如果Relyvrio在目前正在進行的更大規模試驗中失敗,就可能不會上市。

FDA的決定也在經過患者數個月來的遊說之後做出,病患團體敦促FDA基於相對安全性和增加存活期的潛力而核准該藥物。

新聞來源:FDA greenlights Amylyx's ALS drug

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