來源：生策會編譯

葛蘭素史克（GSK）透過與Wave Life Sciences 為期四年的合作，加強了其在寡核苷酸療法（oligonucleotide therapeutics）領域的地位，該合作價值高達33億美元。

在這項協議中，GSK將利用Wave的寡核苷酸平臺－PRISM，該技術將新型化學物與多種治療方式結合，包括編輯、剪接（splicing）和靜默（silencing）。

GSK獲得了Wave臨床前資產WVE-006的全球獨家授權，這是一個針對α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA編輯項目。WVE-006是Wave開發中最先進的RNA編輯項目，該公司預計在2023年提交WVE-006的新藥申請。

GSK總共將推展多達八個臨床前項目，而GSK也將決定三個目標臨床前項目，並交由Wave進行後續推進。

目前，GSK有兩個寡核苷酸項目，分別為用於慢性B型肝炎的bepirovirsen和用於非酒精性脂肪肝炎（NASH）的GSK4532990。

WVE-006的加入使GSK在這一領域的地位得以提高，因為它可能是AATD的First-in-class療法。

寡核苷酸為DNA或RNA的短鏈，可以透過不同的作用機制使致病基因去活化（inactivate）。它們可以解決多個治療領域的一系列基因組目標，包括難以透過小分子或生物製劑治療的適應症。

GSK甫上任的首席科學長Tony Wood表示，寡核苷酸療法正在成為一種主流。WVE-006的授權可以針對GSK目前正在開發的寡核苷酸療法項目互補。

GSK和Wave並沒有披露該項協議中的潛在目標適應症。Wave執行長Paul Bolno指出，目標範圍可能是較大的疾病適應症，這些疾病可能已經有有限的罕見疾病治療選擇。

Bolno表示，這項合作將使Wave能夠利用大型藥廠在遺傳學方面的專業知識，以建立一個差異化的寡核苷酸產品陣容。在過去10年，Wave已經建立了一個 ｢顛覆性平臺｣，有望改善面臨各種疾病患者的治療方案。

Bolno補充，由於GSK在呼吸系統疾病方面的專長，它是開發WVE-006的理想合作夥伴。

AATD是一種同時影響肺部和肝臟的遺傳性疾病。目前， AATD的治療選擇有限。GSK在推動WVE-006進入臨床和商業化方面處於有利地位。

GSK將向Wave支付1.7億美元前期授權金，包括1.2億美元的現金和5000萬美元的股權投資。額外的開發、監管和商業里程碑總額可能高達33億美元。

除了與GSK的合作外，Wave正在開發自己的寡核苷酸產品陣容，以用於多種適應症，包括肌萎縮側索硬化症（ALS）、裘馨氏肌肉失養症（Duchenne Muscular Dystrophy）和亨丁頓舞蹈症（Huntington’s disease）。

新聞來源：GSK Strikes $3.3B Oligonucleotide Pact with Wave Life Sciences