來源：生策會編譯

Ferring Pharmaceuticals的基因療法被核准用於治療對免疫療法沒有反應的早期膀胱癌。Ferring的基因療法Adstiladrin，是將膀胱壁細胞變成微小的工廠，製造出一種抗癌的治療性蛋白質。

膀胱癌可以用幾種類型的藥物治療，基因療法是其中一種。Ferring的基因療法可以治療膀胱癌有高風險入侵肌肉組織和擴散全身的病患。

上周出爐的核准包含對卡介苗（BCG）沒有反應的成人膀胱癌的治療，卡介苗灌注是膀胱癌常見的第一線治療方式。Ferring的療法在開發中被稱為nadofaragene firadenovec，主要是讓身體產生一種特定的治療性蛋白質來對抗癌症。

經過設計的蛋白質干擾素-α2b（protein Interferon-alfa 2b）已被用於包括B型和C型肝炎感染、毛細胞白血病和黑色素瘤在內的適應症。Ferring基因療法將以Adstiladrin為名上市，能將病人的膀胱內壁細胞變成微小的工廠，製造出大量的干擾素α2b，透過一種腺病毒傳遞，將干擾素-α2b編碼基因帶到膀胱壁細胞。細胞的蛋白質製造機“翻譯”DNA序列，然後表達出治療性蛋白質來提供抗腫瘤效果。

FDA核准Adstiladrin基因療法是依據一項open-label、單臂II期試驗的結果，試驗共招募157名病患。治療方式透過導管給藥，每三個月一次，持續長達12個月。結果顯示，51%接受Adstiladrin的病患在三個月後對於治療有完全的反應，代表癌症信號消失。病患反應的中位持續時間為9.7個月，其中46%的病患對於治療的反應維持了至少一年。膀胱排出物、疲勞、膀胱痙攣、尿急和尿血是試驗中最常見的不良反應。上述結果發表在2020年的《The Lancet Oncology》期刊。

基因療法Adstiladrin最初是由FKD Therapies所開發。位於瑞士Saint-Prex的私營公司Ferring在2019年獲得該基因療法的全球授權。次年，Ferring和Blackstone Life Sciences共同成立FerGene公司，繼續開發並將膀胱癌療法上市。這些合作夥伴為FerGene提供了合計5.7億美元的金援。

新聞來源：FDA Nod Makes Ferring Pharma Gene Therapy the First for Bladder Cancer