來源：生策會編譯

本文盤點了2022年FDA批准的五大值得注意的藥物和生物療法。這些新批准的藥物在治療某些形式的癌症、心血管疾病和罕見的遺傳性疾病方面取得了重大進展。

1.Krazati (adagrasib)_Mirati Therapeutics

Krazati 於12月初獲得FDA的加速審查核准，Krazati是一種有效的口服KRAS G12C的小分子抑制劑，用於KRAS G12C突變、轉移性非小細胞肺癌的成人患者。

Krazati是FDA批准的第二種KRAS抑制劑，先前該種癌症靶點曾被認為無法治癒。Amgen的Lumakras是第一個KRAS抑制劑，於2021年5月進入市場。

2.Amvuttra (vutrisiran)_Alnylam Pharmaceuticals

6月時，FDA批准了Alnylam的Amvuttra，用於治療遺傳性澱粉樣蛋白疾病（hATTR）與多發性神經病變。Amvuttra屬於一類新興療法，即RNA干擾療法（RNAi）。

約翰霍普金斯大學神經病學和HELIOS-A研究調查員Michael Polydefkis表示：「Amvuttra已經證明有可能阻止或逆轉患者的多發性神經病變的進展，而且安全性是可以接受的。」

另外，Amvuttra在這種情況下獲得批准，可能為明年RNAi藥廠的競爭創造條件。就Alnylam而言，它可能是RNAi領域的首要目標。

3.Camzyos (mavacamten)_Bristol Myers Squibb

4月，BMS宣佈FDA批准Camzyos用於治療有症狀的紐約心臟協會II-III級阻塞性肥厚心肌病（阻塞性HCM），以改善功能和症狀。

Camzyos是必治妥施貴寶在2020年底以131億美元收購MyoKardia的核心產品。該心臟衰竭藥物每年的峰值銷售額估計超過40億美元，並預計將在該藥廠與Opdivo和Eliquis等暢銷產品即將到來的專利到期潮中發揮重要作用。

據該公司稱，Camzyos是FDA唯一批准的選擇性心肌蛋白變構與可逆抑制劑，目標是阻塞性HCM的潛在病理生理學。

4.Skysona (eli-cel)_bluebird bio

9月，bluebird的Skysona獲得了FDA於今年的第二個批准，這是一種一次性基因療法，適用於罕見的神經系統疾病-腦腎上腺腦白質失養症（CALD）患者。 

Skysona值得注意的原因有兩個。首先，一次性輸液將花費300萬美元，使其成為市場上最昂貴的治療方法。第二，它為美國越來越多的商業化基因療法增加了一個新的清單。

5.Relyvrio (AMX0035)_Amylyx Pharmaceuticals

9月，FDA批准了Amylyx備受爭議的肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）藥物Relyvrio。

在Relyvrio獲得批准之前，目前沒有治療方法可以提供給ALS患者。因此，FDA的批准是該漸進性神經退化性疾病治療模式的一個重大進步。

3月時，FDA的專家小組最初投票反對批准該藥物，儘管ALS的高度醫療需求未得到滿足。

然而，在該公司提交了新的分析後，FDA同意進行第二次專家小組投票。這個新的分析為也為Relyvrio的批准鋪了路。  

華爾街預計，Relyvrio在業績達到頂峰時，每年將賺取近5億美元。

新聞來源：2022's Top 5 FDA Drug Approvals are Major Advancements in Cancer, Cardiovascular Disease and Rare Disorders