來源：生策會編譯

2022年，生技醫療產業不僅因股市暴跌而衰退，去年FDA也只批准了37項新藥，總數為2016年以來最低。

雖然FDA每年批准的藥物數量會有變動，但該產業的觀察家對今年保持樂觀態度。加拿大皇家銀行資本市場（RBC Capital Markets）分析師在去年12月時表示，Amylyx Pharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和Provention Bio的第一型糖尿病藥物在2022年獲得批准，表示對混合的數據或數據量有限的藥物越來越寬容。與2021年相比，FDA拒絕批准的藥物以及要求停止的試驗數量有所下降。監管機構還批准了三種遺傳性疾病的基因療法，似乎對創新持開放態度。

以下為2023第一季5大矚目藥物批准申請案

禮來阿茲海默症藥物－donanemab

衛采（Eisai）和百健（Biogen）的阿茲海默症藥物Leqembi上周被授予有條件批准。緊接著是donanemab，這是禮來（Eli Lilly）旗下的類似藥物，可能在未來兩個月內上市。

donanemab的加速審核將為Eli Lilly多年來在阿茲海默症領域研究上的投入提供一些成果。

Leqembi已經在大型三期試驗中被證明可以減緩疾病進展，儘管幅度不大。相較之下，Donanemab的申請主要是根據較小型的中期研究結果。晚期數據預計將在今年年中出爐，可能會落於該藥物上市後的幾個月。

Biogen將其早期阿茲海默症藥物Aduhelm定價為每年56,000美元時，遇到了保險公司的強烈抵抗。Eisai則將Leqembi定價每年26,500美元，設立新的標準。

然而，在FDA給予全面批准之前，無論是Leqembi還是Donanemab的使用，都可能因聯邦醫療保險的限制大受影響。

Menarini Group乳癌藥物－elacestrant

在去年收購之前，Radius Health主要以名為Tymlos的骨質疏鬆症藥物而聞名，但該藥物在銷售上表現不佳。而該公司的另一項elacestrant乳腺癌藥物，預計在市場上可能會有更好的機會。

Elacestrant為一種口服SERD類藥物，它可以阻斷和降解激素受體蛋白（hormone receptor proteins）。該藥物被期待能夠取代fulvestrant，一種被廣泛用於由激素累積引起的乳腺癌患者注射藥物。然而，只有Elacestrant在一項關鍵性試驗中獲得成功。羅氏（Roche）和賽諾菲（Sanofi）的兩種類似藥物皆以失敗收場。

Menarini Group於2020年從Radius公司手中獲得elacestrant，該藥物將於2月17日最後期限前得知是否獲得FDA批准。Menarini正在尋求批准該藥物用於晚期常見的ER陽性及HER2陰性乳癌患者。Elacestrant將成為20多年來第一個針對該患者群體原廠授權內分泌療法（endocrine therapy）。

Stifel的分析師在12月的一份研究報告中引用了與乳癌專家的討論，表示如果該藥物獲得批准，在第二線治療的應用可能會很強大。但這可能取決於該藥物的定價，以及FDA是否批准該藥用於所有患者。

同時，阿斯特捷利康（AstraZeneca）、Lilly和Arvinas也都在該領域進行相關試驗。

BioMarin Pharmaceutical A型血友病基因療法－Roctavian

BioMarin可能於2023年將其A型血友病基因療法Roctavian推向美國市場。

BioMarin花了數年時間開發Roctavian。Roctavian被設計為一種效果持久的療法，提高凝血蛋白水平，使患者免於自發性出血，也無須服用其他藥物，就像FDA於11月批准的B型血友病基因療法Hemgenix一樣。Roctavian在臨床試驗中顯示了這樣的能力，但也有跡象表明它的療效可能隨著時間而減弱。

歐洲監管機構已於去年8月批准Roctavian。然而，該公司在FDA的申請批准過程遇到了更大的困難。FDA在2020年拒絕批准Roctavian，並要求提供更多關於該療法效果的數據。但該公司於近期表示，在重新提交申請後，審查可能延長到3月31日的最後期限之後。

分析師普遍持樂觀態度。SVB Securities分析師於去年12月表示，Hemgenix的批准表明FDA似乎對血友病基因療法更加放心。RBC 也指出，FDA已經推翻了早先舉行諮詢委員會會議的決定，消除了一個潛在障礙。

如獲得批准，將使BioMarin領先同樣開發A型血友病基因療法的輝瑞和羅氏。

Acadia Pharmaceuticals 蕾特氏症藥物－trofinetide

FDA已經兩次拒絕擴大批准Acadia的帕金森氏症藥物Nuplazid。2021年4月和8月，FDA拒絕擴大Nuplazid使用範圍以治療與失智症（dementia）相關的思覺失調（psychosis ）申請。

Acadia自第一項申請以來，股價已經下挫了近三分之二。

但該公司希望旗下另一項藥物trofinetide能有不同的結果，它一直在開發一種名為蕾特氏症（Rett syndrome）的神經發育障礙。目前申請正由FDA審查，目標決定日期是3月12日。

在臨床測試中，與安慰劑相比，trofinetide 的治療改善了蕾特氏症女孩及年輕女性患者的兩種評估症狀分數。

如果獲得批准，該藥物將成為蕾特氏症的首款療法。Acadia在2018年與Neuren Pharmaceuticals的一項協議中獲得了trofinetide在北美的權利。

本文編譯摘錄自5 FDA decisions to watch in the first quarter，完整內容請詳見原文網址