來源: 生策會編譯

羅氏的試驗性新藥crovalimab在一項針對罕見血液疾病的後期試驗取得成果，使該公司有望加入由AZ暢銷藥物Soliris領先的血液罕病市場。

羅氏的基因科技部門針對陣發性夜間血紅素尿症（PNH）進行試驗，PNH是一種患者紅血球受到“補體（complement）”系統破壞、引發溶血的疾病。在一項比較crovalimab與Soliris的試驗，評估前者在多大程度上可防止PNH患者的紅血球減損和輸血需求。

羅氏沒有提供詳細資訊，但指出中國已核准該藥的優先審查，公司隨後將向其他主管機關提出申請。羅氏計畫在即將舉辦的一次醫學會議上公開這些試驗的數據細節。

PNH一直以來都是Alexion Pharmaceuticals的強項，該公司開發了Soliris及其後續藥物Ultomiris用於PNH和其他補體系統相關（complement-mediated）的疾病。Alexion後來被AZ收購。

PNH會使患者貧血並有血栓的風險，因為是罕見疾病，治療所需的費用高昂。對AZ而言，Soliris和Ultomiris在去年前九個月帶進的營收約為43億美元。

有市場也引來競爭。生技製藥公司Apellis在2021年取得一項競爭性藥物的核可。去年諾華也公告一項潛在競爭藥物的兩項試驗取得進展，讓管理階層預測的峰值（peak sales）銷售額超過30億美元。

AZ也在試驗一種治療PNH的試驗性 " add-on "藥物，並在去年底表示將很快提出審查申請。

與Soliris和Ultomiris一樣，羅氏的crovalimab可以抑制一種被稱為C5的蛋白質來平衡補體系統。在一項隨機試驗中，約200名PNH患者透過注射給予crovalimab，他們之前沒有接受過補體抑制劑治療，目的是和Soliris比較。羅氏也測試PNH患者從其他獲准的C5抑制劑轉換到crovalimab的安全性。

羅氏執行長Thomas Schinecker在上周的財報中表示，「我們相信crovalimab，就療效而言，有做出差異化」，因為該類抗體使用日本製藥公司Chugai的 "回收科技（recycling technology）"。羅氏擁有Chugai部分資產。「有了這項技術，我們就有了更高的藥物活性，因為抗體可以存在體內[並]多次重複利用。」

新聞來源：Roche rival to AstraZeneca’s Soliris succeeds in late-stage testing