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Lamzede獲FDA批准 成α-甘露糖苷貯積症首款酵素替代療法
2023-02-20

來源:生策會編譯

FDA近日批准Lamzede,成為首款治療α-甘露糖苷貯積症的酵素替代療法。Chiesi在2013年收購Zymenex時獲得該療法,於2018年在歐洲獲得批准。五年過後,在美正式獲准。

每50萬到100萬人中就有一個人患有這種極為罕見的漸進性溶小體儲積症,該病症是由α-甘露糖水解酶的缺乏引起,導致在各種組織中的積累。症狀包括聽力、語言和認知功能受損,胸部和耳朵的感染也很常見。該批准涵蓋成人和兒童患者。

在該核准前不到三周,Chiesi的執行長由Baxter的Giuseppe Accogli接任,並於上個月稍早,以1.48美元收購了專攻罕見病的Amryt。

此次收購和這項批准證明了Chiesi在美國推動多元化和發展。Chiesi於中國、瑞典、加拿大、法國和英國也設有中心。

新聞來源:Chiesi gets FDA high five for enzyme replacement therapy Lamzede

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