來源: 生策會編譯

美國FDA已核准基因編輯療法公司Intellia Therapeutics進行一項試驗性CRISPR新藥的人體試驗，治療遺傳性血管性水腫。這也表示FDA可能對於在體內編輯基因的藥物更加放心。

Intellia上周表示，FDA將允許公司開始給患者服用名為NTLA-2002的新藥，這家生技公司正開發治療遺傳性血管性水腫的療法。Intellia已透過一項早期研究開發NTLA-2002，目前為止已在荷蘭、英國和紐西蘭進行過研究。而FDA允許人體試驗，代表Intellia可以讓美國病患參加二期試驗。

這是一項值得注意的決定，因為這是FDA少數核准在美國進行「體內（in vivo） 」編輯基因的療法之一。

但Intellia並非第一間取得核准的公司，其他公司還包括了 Sangamo Biosciences和新創公司Excision BioTherapeutics。但FDA最近顯得很謹慎，延遲了Verve Therapeutics和Beam Therapeutics分別測試體內基因編輯療法治療心臟病和癌症的計畫。FDA將Beam的申請擱置了四個月，而Verve的申請自11月以來處於被擱置的狀態。（Verve曾於財報中表示正在處理FDA的要求，並將盡可能快速做出答覆）。

投資銀行SVB Securities的分析師Mani Foroohar寫道，這些情況加劇FDA允許在人體中測試體內基因編輯療法之前，對生技製藥公司要求的不確定性。另一位分析師Dae Gon Ha則表示，FDA核准Intellia的請求是 「更多方面的基因編輯的一個大勝利」，特別是systemic in vivo programs。

Dae Gon Ha補充說，這一決定 「為後續尋求FDA核准的計劃打開大門，不管有多麼邊緣化（marginal）。」

Intellia另一個項目是針對罕見的遺傳性轉甲狀腺素澱粉樣變性疾病，正在海外進行臨床試驗。Intellia上周表示，他們預計將在今年中在美國提出一項申請，並在2023年底前開始後期試驗。Intellia的申請目標不是美國，而是在法國、瑞典、紐西蘭和英國進行早期試驗後直接進入樞紐性試驗。

財經服務公司Baird的分析師Jack Allen表示， FDA對NTLA-2002的看法應被解讀為對Intellia其他申請也是積極正面的。Intellia的股價在上週四的早盤交易中上揚10%。

NTLA-2002被設計成一次到位的治療。該藥能使編碼kallikrein的基因去活化，kallikrein是一種血液凝固過程和參與其他過程的蛋白質，能降低與遺傳性血管性水腫有關帶來的疼痛和可能危及生命的腫脹發作率。

Intellia去年披露了早期試驗結果，並預計在2023年發佈更多資訊。Intellia最近開始招募美國境外的患者參加二期試驗。

新聞來源：FDA clears Intellia to start US tests of ‘in vivo’ gene editing drug