來源：生策會編譯

美國FDA上周五建議癌症新藥開發在大多數情況下進行更嚴格的臨床試驗，以利新藥進入加速審查途徑。

Biogen的阿茲海默藥Aduhelm於爭議聲中通過並上市後，FDA面臨一項獨立的聯邦審查。因此FDA在面臨相關的批評後提出了上述提高癌症新藥的審核標準。

加速審核有利將重大疾病的療法更快地推向市場，但因為部分新藥後來證明是無效的，也因此受到了批評。

FDA建議各藥廠進行隨機對照試驗（randomized controlled trials），讓病患接受一種療法或另一種替代療法，而非在沒有對照組的情況下測試藥物，也就是所謂的單臂試驗（single-arm studies）。

FDA表示在某些情況下可以進行單臂試驗，但需要事先與FDA討論。

FDA表示：「有鑒於單臂試驗的局限性，隨機對照試驗將是加速審核申請的首選。」

新藥開發者為加速審核提出單臂試驗申請，在核准後後以該方法進行試驗來確認臨床效益。

FDA提出了兩種方式：一是在獲得加速審查前進行隨機臨床試驗，然後再次確認效益；另一種方式是以單一試驗並進行長期追蹤來申請加速審查。

FDA表示，進行單一、長時間的隨機試驗好處是可以更快地驗證新藥的臨床優勢。

過去幾年，默沙東（MSD）撤回Keytruda用來治療部分肺癌的申請，TG Therapeutics Inc.的淋巴瘤新藥也有類似情況。這些有條件的加速核准即源自於單臂試驗結果。

新聞來源：US FDA proposes higher bar for accelerated approvals for cancer drugs