【生策會編譯】

歐盟EMA將舉辦研討會探討和釐清新孤兒藥開發與現行療法之效益評估

歐盟EMA訂於2015年12月7日舉辦研討會，著重於如何適當地對新孤兒藥優於現行療法之效益進行評估。其關注之因乃在於經此效益評估後批准通過的孤兒藥，將可獲得10年市場獨占權。

該研討會將匯集藥品開發商，監管機構，醫療保健專業人士，學術界，患者，HTA(HealthTechnologyAssessment，醫療科技評估)機構和醫療保健支付者等，活動當天將提供現場直播。

在歐盟，被認定為治療罕見疾病的孤兒藥，可享有許多項的優惠措施。歐盟相關監管機構希冀透過獎勵制度，激勵孤兒藥的研究與開發及提升市場銷量。因此一旦通過批准，即享有科學諮詢(scientificadvice)費用的減收並擁有10年的市場獨占權。

要被稱為罕見疾病用藥，其治療目標需鎖定某種危及生命或慢性衰弱之疾病，並且在歐盟中約只有一萬分之五以下的發生率。倘若現行藥物或療法可用於目標疾病，則該藥物的開發者還需提供其他實證，如：臨床優勢或可提供患者更佳的療效，以顯示其可優於現行療法。

從2000年歐盟法規生效後，已超過100個可治療罕見疾病的孤兒藥獲批准。

有時在同樣的治療領域有越來越多的罕見疾病用藥被証實具有療效，因此使得為再核准新的或維持現行孤兒藥之顯著效益評估日益複雜。

為此歐盟EMA將與相關團體凝聚共識，探討及澄清孤兒藥顯著效益評估之觀念及支持這些記錄的方法與類別，相關的意見將提供給該局作制訂指引參考。

此外針對藥品的療效成果如何與HTA機構於相關費用核銷決定過程中之效益評估相連結，亦會在此次會議中進行更進一步地探討。

顯著效益評估

歐盟EMA的COMP(CommitteeforOrphanMedicinalProducts，孤兒醫藥品委員會)於兩個時機點評估藥品是否符合孤兒藥認定標準：一、於罕見疾病用藥研發前期提交申請時，二、於新開發藥品上市許可時，提出維持該罕見疾病用藥資格之申請者顯著效益之評估亦即在前開兩個時機點進行。

該藥必須在被許可上市時滿足顯著效益之評估後才能獲得10年的市場獨占權。

代表除非其無法供應市場需求或其他藥品具有較原藥品臨床上的優勢，否則長達10年在無原開發藥廠的同意下，將沒有其他相似的藥品可在市場上銷售具有相同療效宣稱的產品。

資料來源：EMA