【香港商報  2017-11-23  記者邢寶華】

中國南開大學該校藥學院、藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美「孤兒藥」認定的准藥品。

陳悅教授團隊工作人員介紹，該團隊於今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了「孤兒藥」(OrphanDrugDisignation)認定的申請。申請內容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結果。團隊預期將於申請提交後的90天內收到FDA的批覆。事實上，只用了不到2個月的時間就獲得了FDA的批准。

FDA官方網站的公開信息顯示，ACT001「孤兒藥」認定申請的批准日期為11月8日，藥品適應症為「GlioblastomaMultiforme」，即多形性膠質母細胞瘤，佔膠質母細胞瘤的絕大多數。網站顯示認定狀態成為「Designated」，即已認定。

ACT001提前獲得FDA的「孤兒藥」資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優惠政策，包括快速評審通道、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優惠政策。「我們預計明年啟動澳洲與美國多形性膠質母細胞瘤的臨床2期試驗。」陳悅說。

據了解，ACT001已獲得中國的臨床批文，該藥物在中國的臨床試驗即將啟動。