中國綠谷製藥在西班牙巴賽隆納舉行的第11屆阿爾茨海默病臨床試驗大會(CTAD)上宣佈其阿茲海默症新藥─甘露寡糖二酸(GV-971)在中國三期臨床試驗的重要發現，能夠顯著改善阿茲海默症患者的認知功能障礙，引發國際關注。

該試驗在中國34個地點招募的818名輕、中度的阿茲海默症患者，在這項雙盲、安慰劑對照、多中心試驗中，818名患者被隨機分為口服GV-971藥物450毫克/次，每日兩次，或安慰劑治療36周。試驗參與者年齡在50-85歲之間，符合輕度至中度阿爾茨海默病的臨床標準，MMSE評分在11-26分之間，磁共振顯示內側顳葉萎縮視覺評定量表≥2級、Fazekas腦白質損害評定量表<3級、腦腔隙性梗死病灶不超過2個和腦關鍵區域無腔隙性梗死病灶。主要療效終點是ADAS-Cog 12(阿爾茨海默病評定量表-認知量表)自基線至36周的變化，次要療效終點包括CIBIC plus, ADCS-ADL和NPI自基線至36周的變化。安全性評估包括AE、實驗室評估、生命體征、心電圖、體格檢查。

GV-971在主要療效終點ADAS-Cog12方面顯示出有統計學意義的改善(p<0.0001)。GV-971與安慰劑在36周時ADAS-Cog12評分的平均差值為2.54。GV-971與安慰劑之間的這一統計學差異早在第4周就被觀察到，並在每次後續評估時持續存在。藥物安慰劑的差異在MMSE評分範圍分別為11-14、15-19和20-26分的三個子組中也有統計學意義。在CIBIC-plus (P=0.059)方面沒觀察到顯著的改善趨勢。ADCS-ADL和NPI方面也沒有觀察到統計學上的顯著差異。每日兩次口服藥物治療擁有良好的安全性和耐受性。存在不良或嚴重不良反應的參與者百分比沒有統計學上的顯著組間差異。

這項為期36周的試驗由上海交通大學醫學博士肖世富、北京協和醫院醫學博士張振馨和耿美玉博士主導，由中國34個臨床試驗場所的研究者進行，並得到臨床研究機構IQVIA(原昆泰)和影像學醫藥研發外包機構Bioclinica支持。

阿茲海默症是一種神經系統退行性疾病，症狀包括記憶障礙、失語以及人格和行為改變等。病因迄今未明，因此一直沒有有效的治療藥物。

GV-971的主要發明者、上海藥物研究所教授、醫學博士耿美玉表示：“GV－971是一種海洋來源的寡糖藥物，可通過抑制β澱粉樣蛋白聚集、調節腸道菌群失衡、降低神經炎症等多種targets特性，發揮其抗阿茲海默症的作用。”

參與研發的綠谷製藥已於10月16日在中國CFDA提交新藥上市申請，並計畫在未來進行全球臨床試驗。綠谷製藥董事長兼總經理呂松濤表示，他們期望與全球合作夥伴攜手，繼續抗擊阿茲海默症。

(生策會)