來源:生策會編譯
美國大藥廠輝瑞於週二表示,其試驗性血友病療法的後期試驗數據顯示,就降低病患出血率而言優於目前的標準療法。
輝瑞的療法marstacimab達到主要試驗目標,相較凝血因子療法展現優越性,A型重度血友病和中重度B型血友病病患出血減少92%。
根據政府資訊,血友病阻礙身體製造凝血蛋白的能力,導致受傷或手術後長時間出血,主要影響男性。
全美估計每10萬名男性中有12例A型血友病,每10萬名男性中有3.7例B型血友病。目前治療是定期注射凝血因子。
輝瑞每週一次給藥的marstacimab是一種抗組織因子途徑(anti-tissue factor pathway)抑制劑,可以幫助血液凝固。
澳洲製藥公司CSL Ltd的基因療法Hemgenix為B型血友病患者提供了一個長期解決方案,但Hemgenix是世界上最貴的療法之一。
輝瑞正在開發至少另外兩種血友病療法。去年12月,輝瑞在一項B型血友病基因療法的後期試驗達到主要目標。
目前marstacimab只用於沒有任何抗體阻止第八因子或第九因子產生的病患。
輝瑞仍在進行marstacimab試驗,預計將在2024年底取得試驗數據。
新聞來源:Pfizer's hemophilia therapy reduces bleeding in late-stage study