【新京報  2017-10-10】

進口創新藥接受境外臨床試驗數據

近日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》(以下簡稱《意見》)。該文件被認為是針對中國當前藥品醫療器械創新面臨的突出問題、著眼長遠制度建設的一份重要綱領性文件。

目前，藥品醫療器械研發和質量與國際先進水平仍然存在較大差距的現狀沒有改變，支持創新的一些深層次的問題還有待解決。

中國國家食藥監總局副局長吳湞表示，中國製藥企業創新的能力比較弱。國內製藥企業數量比較多，但是新産品研發總投入只有全球最大的製藥公司一家的投入量。中國國內仿製藥因為質量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代。此外，藥品審評審批制度還有不盡合理之處，鼓勵創新的一些政策還有待加強。

這一文件著力點是“解決公眾用藥”的問題，涉及包括改革臨床試驗管理、加快臨床急需藥品和醫療器械的上市審評速度、鼓勵創新、全面實施上市許可持有人制度等六個方面的內容。

【焦點1】國外新藥進入中國時間將縮短

近年來，在中國上市一些新藥平均要比歐美晚5年到7年，今後這一局面有望改變。《意見》明確“接受境外臨床試驗數據”，在境外多中心取得的臨床試驗數據，符合中國藥品醫療器械注冊相關要求的，可用於在中國申報注冊申請。對在中國首次申請上市的藥品醫療器械，注冊申請人應提供是否存在人種差異的臨床試驗數據。

中國國家食藥監總局副局長吳湞表示，我國現行政策要求進口創新藥，必須在國外獲準上市後才可到中國申請上市。比如創新藥在國外完成一期臨床以後，才可以到國內申請來臨床試驗，就是晚一步，慢半拍，做不到與國際同步，某種程度上遲滯了一些國外創新藥在中國批準上市。

統計數據顯示，2001年到2016年，先進國家批準上市的創新藥433種，在中國上市的一百多種，只佔30%。近十年來，中國上市的一些典型的新藥，上市的時間平均要比歐美晚5-7年，國外已用了六七年了，中國才上市。

吳湞認為，因為這個現狀，所以網上購買藥品、個人從境外攜帶藥品的現象越來越多。

中國國家食藥監總局藥品化粧品注冊司司長王立豐表示，接受境外臨床試驗數據目的是要減少重復試驗，降低研發成本，提高上市效率。國外的一些新藥到中國上市有延時期，為了縮短時間，提高我國老百姓藥品的可用性而提出這個措施。

王立豐介紹，過去我們要求到中國上市的藥品必須要在中國開展臨床試驗，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗數據是有條件的，首先應該符合在中國注冊相關的要求，同時還應該證明不存在人種差異，因為西方人和東方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。

他表示，我們將完善臨床試驗數據管理的指導原則，進行細化。同時，還要加強臨床試驗的監督檢查，派檢查員到境外臨床試驗機構進行現場檢查。通過建立境外臨床試驗的檢查機制，逐步加大對境外臨床試驗的檢查力度，保證境外臨床試驗數據能夠準確。臨床試驗委托協議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數據的第一責任人，需要對臨床試驗的可靠性承擔法律責任。

【焦點2】臨床試驗機構實行備案制管理

當下中國臨床試驗機構的資源相對緊缺，這是制約中國藥品創新發展的深層次問題。《意見》中排在改革首位的內容就是臨床試驗機構資格認定實行備案管理。具備臨床試驗條件的機構在食品藥品監管部門指定網站登記備案後，可接受藥品醫療器械注冊申請人委托開展臨床試驗。

中國國家食藥監總局藥品化粧品注冊司司長王立豐表示，藥物類的研發最重要的一個環節就是臨床試驗，耗時時間長，投入成本高。如何鼓勵更多的醫療機構參與臨床試驗是我們改革的一項重要內容。

數據顯示，中國二級以上的醫療機構已經超過1萬家，三級以上的醫療機構有2000多家，但是現在能夠做藥物臨床試驗的機構通過認定的只有600多家。特別是能夠承擔I期臨床試驗的機構僅有100多家，這在某種程度上成為醫藥創新的瓶頸。

王立豐認為，臨床試驗機構不能滿足創新的需求，特別是現在臨床機構還承擔著大量的醫療任務，所以在臨床機構裏面如果能夠分割出一塊來承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。現行的臨床試驗機構的認定不能夠滿足創新發展的需求，所以提出了改成備案制。

與改革相伴的是監管模式的調整。王立豐介紹，今後將針對機構的認定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監管的針對性更加明確、清晰，將監管的重心由認定機構的形式轉為監督檢查機構開展臨床試驗能力的形式，唯能力而不唯機構。

此外，還通過鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構等措施，切實拓展臨床試驗機構的數量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效地緩解醫療和科研的矛盾。

王立豐認為，通過圍繞臨床試驗藥品的全過程檢查，不僅沒有降低對臨床試驗機構準入的標準，而且強化了臨床試驗機構監管的效率，同時也進一步保證臨床試驗的質量，更有利於凈化藥物臨床試驗的環境。

【焦點3】罕見藥可減免臨床試驗數據

罕見藥也被稱為“孤兒藥”，目前中國罕見病人缺藥的情況較為突出。由於中國罕見病病種有很多，然而發病人群相對數量少。因此研發藥品的成本高，收回成本時間更長，很多企業、研究機構對罕見病用藥研究的積極性沒有常見病用藥的高。

《意見》明確了罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業應制定風險管控計劃，按要求開展研究。

吳湞表示，文件對罕見病用藥的研發制定了一些鼓勵措施。首先要公布罕見病目錄，公布目錄後才能確定罕見病用藥。世界衛生組織規定，罕見病的發病率小於千分之一。這在一些國家比例確實比較小，但是在中國佔人口千分之一也是千萬級的。因此，一定要明確哪些是罕見病，相應的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護，做到有的放矢。

他説，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在中國國內研發並開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數據，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早地用在罕見病患者的身上。

吳湞透露，在境外已經上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準。所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，並且預示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業在上市以後，按照要求繼續完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成後再批準使用。

“對于臨床特別急需的，可以接受境外的數據直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用”，吳湞説，附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。

據悉，下一步，中國國家食藥監總局將和中國國家衛計委一起針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗和附帶條件批準的一些具體標準和要求，指導和支持罕見病用藥的研發。