吉利德科學公司(Gilead Science)旗下的Kite Pharma近日宣佈,FDA已批准CAR-T細胞療法Tecartus(brexucabtagene autoleucel)(也稱為KTE-X19)治療復發難治套細胞淋巴瘤(MCL),Tecartus是第一個獲批用於治療MCL的CAR-T細胞療法。這是美國FDA批准的第三款細胞治療。
吉利德在美國獲批的首個CAR-T細胞療法是Yescarta(axicabtagene ciloleucel),該藥已於2017年被FDA批准用於大B細胞淋巴瘤患者。
FDA的這項決定是基於ZUMA-2研究的最新結果,該研究招募了74例曾經接受過蒽環類、苯達莫司汀化療、抗CD20抗體治療和BTK抑制劑的患者。結果顯示,在60例可評估患者中,有87%的患者對Tecartus有反應,其中62%的患者獲得了完全緩解。Tecartus帶有框狀警告,提示細胞因數釋放綜合征和神經系統毒性的風險。FDA還要求Kite對用該療法進行上市後觀察研究。
Kite指出,在ZUMA-2試驗中,該公司從白細胞分離術到交付的平均時間為15天,製造成功率為96%。
這款最新獲批的CAR-T細胞療法就是針對復發或者難治的MCL患者,獲批的依據則是最新的臨床研究資料——在這項共計有74名成年MCL患者入組參與的Zuma-2臨床試驗中,對於療效可評估的60例患者進行了6個月的隨機訪查,結果顯示該療法達到了超出預期的治療效果:
而正是基於這一資料,最終讓這款藥物獲得了FDA批准,可以用於復發難治的MCL患者的治療,同時該藥也通過了優先審查和加速審批,才得以如此迅速的面世。
當然對於CAR-T細胞療法比較常見的副作用,包括細胞激素釋放症候群(CRS)和神經毒性,這款獲批的療法同樣也存在,一般在接受治療後的第一周至第二周出現。此外還可能出現的副作用包括:嚴重感染、血球數低等。
(MedSci)