來源：生策會編譯

FDA在接下來3個月要做出5大新藥的審核決定。

其中包括可能很快公布、有望催生一款阿茲海默症用藥上市，這款新藥一直受到嚴格的醫療保險給付限制。FDA可能還會核准一項新類型的憂鬱症用藥和另一項防止一般呼吸道感染的藥物。此外，還有兩個諮詢小組會議，將討論備受爭議的臨床試驗結果。

以下是有待FDA核准、5大備受關注的新藥：

1. Sage和百健— 憂鬱症新藥zuranolone

儘管症狀各不相同，但研究顯示憂鬱症已變得更加常見。

去年發表在《美國預防醫學期刊》（American Journal of Preventive Medicine）的一項研究發現，美國在2020年幾乎每10人當中就有1人有憂鬱症。同年，約有2100萬成年人和410萬12至17歲的青少年至少有一次重度憂鬱症發作，根據美國國家衛生研究院（NIH）的資料，重度憂鬱症是最常見的精神失調之一。

雖然有治療方法，特別是服用所謂的SSRI藥物，如百憂解（Prozac）、Lexapro和Zoloft，但並不是對每個人都有效。多年來，病患和醫師一直在尋求額外的、有效的選擇。

Sage Therapeutics希望zuranolone能夠成為一種選擇。這家位於麻州劍橋市的生技公司及其開發夥伴百健，去年底向FDA尋求核准zuranolone作為治療重度憂鬱症和產後憂鬱症的藥物，並期待FDA在8月5日前作出決定。

迄今zuranolone在臨床試驗中的結果好壞參半。Zuranolone似乎比其他憂鬱症療法更快生效，但效果相對較小，而且效果減弱得相當快。雖然服用該藥的病患沒有出現戒斷或自殺的跡象—這是其他抗憂鬱藥物的主要問題，但確實出現了嗜睡、頭暈、頭痛和鎮靜等副作用。

然而分析師預期zuranolone將獲FDA通過，並為Sage和百健一項帶來營收的產品。加拿大RBC Capital Markets的團隊預測該藥年銷售額峰值為25億美元，部分原因來自於最近醫師和病患的回饋。

2. 衛采和百健—阿茲海默新藥Leqembi

FDA正在衡量是否將今年初對於Leqembi的有條件核准擴大為全面核准。

如果通過，能夠獲得Leqembi治療的阿茲海默症患者數量應該會顯著增加，銷售額也同樣增加，這代表華爾街認為Leqembi對藥商來說是個有數十億美元的商機。

分析師認為，FDA很有可能給予擴大核准。衛采和百健的主要試驗發現，在18個月內服用Leqembi的病患比安慰劑組減緩27%。儘管接受藥物治療的患者出現被稱為 "ARIA "的關鍵安全性問題的比例較高，但一些專家認為這些副作用往往會自行消失，或者通常是可以被治療的。

這些試驗資訊足以說服一個為FDA提供腦部用藥諮詢的委員會，Leqembi確實對患者有益。在最近的一次會議上，該委員會一致投票支持Leqembi，進一步提高其獲得全面核准的機會。雖然FDA沒有被要求需遵循顧問的建議，但通常顧問建議會被採納。

3. 賽諾菲和AZ— RSV新藥nirsevimab

在經歷了數十年走走停停的研究之後，今年首問世的兩款呼吸道融合病毒（RSV）疫苗終獲FDA核准。GSK拔得頭籌，輝瑞緊追在後。兩款疫苗都能用於預防60歲及以上成人RSV感染，而輝瑞第一款孕婦專用RSV疫苗也有望推出。

雖然RSV是一種常見的感染，但高齡和嬰兒可能特別容易受到影響。根據美國疾病管制和預防中心，這兩個群體中每年有數萬人需住院治療，並有數千人死亡。

AZ和賽諾菲主要以單株抗體nirsevimab來提供疫苗的替代方案，nirsevimab能預防嬰兒因RSV引起的下呼吸道疾病。

兩間公司的nirsevimab資料顯示，一歲以下嬰兒注射後的防護效果達8成。試驗還將nirsevimab與另一種RSV抗體藥Synagis比較，後者只限於用於處於高風險的嬰兒，並需要每月注射。

Nirsevimab整體上是安全的，發燒和紅疹是最常見的不良事件。

FDA一個顧問小組在6月表達支持nirsevimab，一致建議在可用在嬰兒身上。該小組還以19比2贊成將nirsevimab用於兩歲以下幼兒，這些幼兒在秋季面臨RSV仍相對脆弱。

Nirsevimab去年11月已獲歐盟核准，以Beyfortus為名上市。美國的部分FDA將在9月作出決定，但目前還不清楚能在今年秋季前及時提供該藥。

分析師們預測nirsevimab銷售強勁，Jefferies的分析師Michael Yee預計銷售高峰可來到30億美元。

4. Iveric Bio— 視網膜地圖狀萎縮新藥Zimura

FDA在今年2月核准Apellis Pharmaceuticals 治療視網膜地圖狀萎縮的新藥Syfovre，也是首款治療這種視力損失的藥物。若Iveric開發的Zimura獲准在Q3上市，將會是第二款同類型藥。

這些藥的作用相似，都是抑制部分免疫系統反應以減緩疾病進展。雖然兩間公司的藥物都有正面的資訊，但對視覺敏銳度的好處尚未得到證實。這些藥還伴隨著一些安全風險，可能會隨著時間而增加。

儘管如此，這些藥仍被視為具有潛力成為暢銷藥，還受到大藥廠青睞。安斯泰來製藥（Astellas Pharma）在5月以59億美元收購Iveric。Apellis據傳也已經有了追求者。

安斯泰來依靠Zimura來建立眼科業務，提前為癌症用藥Xtandi將於2027年失去專利保護做好準備。

Zimura接下來的表現取決於用藥頻率。Syfovre每25至60天一次透過眼部注射給藥，而Zimura試驗在第一年為每月注射一次，之後每隔一個月一次。Apellis的試驗還包括更多患者，一些分析師認為，這可能讓Syfovre在商業上具有優勢。

FDA預計將在8月19日之前做出決定。

5. Alnylam Pharmaceuticals— ATTR心肌病變新藥Onpattro

Onpattro在2018通過核准，也是Alnylam製藥公司在經過20年後第一款上市產品，這也是第一款利用沉默RNA（siRNA）、稱為RNAi（RNA interference）的藥物。

FDA即將舉行關於Onpattro下一個潛在用途的會議，也就是用於治療遺傳性心臟病--轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變（transthyretin amyloidosis cardiomyopathy），可能對這家製藥公司的未來同樣重要。

Onpattro已被核准治療一種更罕見的影響神經的疾病，但Alnylam並未因此持續獲利，而心肌病變的擴大核准可能會改變這種情況。這類型的心臟病目前唯一可用的治療方案是輝瑞的Vyndamax，在2022銷售額超過24億美元。

Alnylam公司試著以Vyndamax的進化版來開發Onpattro，提高便利性，目前正處於3期試驗。雖然臨床試驗顯示接受Onpattro治療的患者在與心臟健康有關的步行測試中表現更好，但華爾街分析師質疑這些結果有多大意義。

Onpattro還沒有被證明能像Vyndamax那樣延長壽命或能防止住院治療。

Alnylam表示，FDA將召開諮詢委員會討論該項適應症的申請，希望得到外部專家的意見。會議日期尚未決定，但多位分析師預計將在今年夏天舉行，比10月8日做出決定的截止日提前數周。

這一結果不僅會影響到Alnylam，也會影響到其他公司，像是BridgeBio Pharma、Intellia Therapeutics和Ionis Therapeutics，這些公司的競爭藥物正在進行臨床試驗。

同場加映：Brainstorm— ALS新藥NurOwn

過去一年FDA已經核准兩款治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）的新藥，ALS俗稱漸凍人症，因冰桶挑戰廣為人知。一家位於紐約的生技公司Brainstorm Cell Therapeutics希望成為第三個ALS新藥。

稱為NurOwn的新藥源自幹細胞，主要在促進有助於神經細胞生長和存在的分子生長。NurOwn在2020時未能通過一項關鍵的臨床試驗， Brainstorm曾預期該試驗將有助於提出申請。雖然遭遇挫折，Brainstorm認為NurOwn「象徵對ALS治療的重大貢獻。」

但FDA並不買單，一開始拒絕審查Brainstorm的申請，直到現在才進行評估，因為Brainstorm提出“over protest” 申請，這是一種不尋常的正式程序，迫使FDA回應。

在12月8日的決定日之前，FDA計畫召集一個為Brainstorm提供細胞和基因療法建議的專家小組，對NurOwn提出意見。該會議定於9月27日舉行。

BrainStorm共同執行長Stacy Lindborg在6月初表示：「我們對NurOwn仍然充滿信心，並相信我們的資料支持我們提出申請。與大多數ALS研究一樣，我們的臨床專案產生了複雜的結果，值得科學家、ALS專家、FDA審查人員、倡議者和病患進行徹底而全方位的審查。」

新聞來源：5 FDA decisions to watch in the third quarter