【生策會編譯】
諾華於2016年4月7日宣布,歐盟委員會(EC)已批准Revolade®(eltrombopag,艾曲波帕)用於罹患慢性免疫(特發性)血小板缺乏紫斑症(ITP),且其他治療方式(如皮質類固醇和免疫球蛋白)無效的兒科患者(1歲及以上)。這次的批准包含了Revolade的兩種藥品型態:藥錠及新型的口服懸浮製劑,後者可適用於無法吞嚥藥錠的幼小孩童。Revolade在2010年就已獲得歐盟批准用於治療相同病徵的成人患者。
諾華腫瘤發展及醫學事務部長Alessandro Riva醫學博士說:「對於有罕見疾病兒的家庭和照顧者而言,在疾病掌控方面多了一個新的治療選擇。」
ITP是一種罕見的血液失調疾病,其病徵是血小板數目低下,年發病率約為每10萬名孩童中5例。由於ITP患者的血小板數量過低,容易造成挫傷和出血難以停止。兒童ITP患者約有13-36%的機率演變成慢性ITP,其定義為確診後病情仍然持續超過12個月。有小部分的慢性ITP兒科患者的風險在於嚴重的出血不止。
Revolade的獲批,是基於2項雙盲、隨機、安慰劑對照組研究,包括收集兒科群體中最大規模的臨床III期試驗數據。在這些研究當中,治療組和安慰劑組的患者都允許使用某些維持病情的常規ITP療法,來進行局部的處理。在以Revolade治療後,從既往治療困難或治療後復發的慢性ITP兒科患者身上,都可以發現血小板數目的顯著增加與數目維持,此外對於某些服用其它ITP藥物的患者,可以減少甚至停止這些藥物的用量(主要是皮質類固醇)。
歐盟委員會的批准適用於所有28個歐盟成員國家,包含冰島、挪威和列支敦斯登。
Revolade是每日口服一次的促血小板生成素(TPO)受體促進劑,作用機制為通過誘導刺激和分化來自於骨髓中的巨核細胞(megakaryocytes,大細胞,特別出現於骨髓),來增加血小板的生成。美國FDA在2015年8月批准了一項新的口服懸浮製劑,擴大艾曲波帕(在美國以Promacta®上市)的適用人群,包含了1歲(及以上),對於皮質類固醇、免疫球蛋白或脾臟切除術療效不佳的慢性ITP兒科患者。