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日本京都大學神經內科學教授井上治久等的團隊此前通過利用誘導多能幹細胞(iPS細胞)的實驗發現白血病治療藥物能夠抑制神經損傷造成全身肌肉無法動彈的肌萎縮側索硬化症(ALS,又稱漸凍人症)病情加劇。該團隊26日透露已啟動相關臨床試驗。
試驗以一線醫生為主體的醫生主導臨床試驗方式推進,通過實際向患者投放藥物確認安全性及副作用。
團隊此前已通過利用老鼠及ALS患者iPS細胞的實驗確認,慢性髓性白血病治療藥物“Bosutinib”能有效延遲ALS病情發展。
臨床試驗將在京大附屬醫院等多家機構實施。對象患者年齡為20歲至79歲,以24人為目標。計劃每天一次、連續12週投放藥物。
ALS患者由於肌肉運動神經逐漸受到侵蝕,行走、呼吸及進食會變得困難。詳細的發病機理尚未查明,沒有確立根本性治療方法。許多患者依靠人工呼吸機維持生命。
此次臨床試驗若能確認對人體的安全性,下一步將啟動驗證藥效、投藥方式等的試驗。
(日本共同社)