來源:生策會編譯
本文盤點了2022年FDA批准的五大值得注意的藥物和生物療法。這些新批准的藥物在治療某些形式的癌症、心血管疾病和罕見的遺傳性疾病方面取得了重大進展。
1.Krazati (adagrasib)_Mirati Therapeutics
Krazati 於12月初獲得FDA的加速審查核准,Krazati是一種有效的口服KRAS G12C的小分子抑制劑,用於KRAS G12C突變、轉移性非小細胞肺癌的成人患者。
Krazati是FDA批准的第二種KRAS抑制劑,先前該種癌症靶點曾被認為無法治癒。Amgen的Lumakras是第一個KRAS抑制劑,於2021年5月進入市場。
2.Amvuttra (vutrisiran)_Alnylam Pharmaceuticals
6月時,FDA批准了Alnylam的Amvuttra,用於治療遺傳性澱粉樣蛋白疾病(hATTR)與多發性神經病變。Amvuttra屬於一類新興療法,即RNA干擾療法(RNAi)。
約翰霍普金斯大學神經病學和HELIOS-A研究調查員Michael Polydefkis表示:「Amvuttra已經證明有可能阻止或逆轉患者的多發性神經病變的進展,而且安全性是可以接受的。」
另外,Amvuttra在這種情況下獲得批准,可能為明年RNAi藥廠的競爭創造條件。就Alnylam而言,它可能是RNAi領域的首要目標。
3.Camzyos (mavacamten)_Bristol Myers Squibb
4月,BMS宣佈FDA批准Camzyos用於治療有症狀的紐約心臟協會II-III級阻塞性肥厚心肌病(阻塞性HCM),以改善功能和症狀。
Camzyos是必治妥施貴寶在2020年底以131億美元收購MyoKardia的核心產品。該心臟衰竭藥物每年的峰值銷售額估計超過40億美元,並預計將在該藥廠與Opdivo和Eliquis等暢銷產品即將到來的專利到期潮中發揮重要作用。
據該公司稱,Camzyos是FDA唯一批准的選擇性心肌蛋白變構與可逆抑制劑,目標是阻塞性HCM的潛在病理生理學。
4.Skysona (eli-cel)_bluebird bio
9月,bluebird的Skysona獲得了FDA於今年的第二個批准,這是一種一次性基因療法,適用於罕見的神經系統疾病-腦腎上腺腦白質失養症(CALD)患者。
Skysona值得注意的原因有兩個。首先,一次性輸液將花費300萬美元,使其成為市場上最昂貴的治療方法。第二,它為美國越來越多的商業化基因療法增加了一個新的清單。
5.Relyvrio (AMX0035)_Amylyx Pharmaceuticals
9月,FDA批准了Amylyx備受爭議的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)藥物Relyvrio。
在Relyvrio獲得批准之前,目前沒有治療方法可以提供給ALS患者。因此,FDA的批准是該漸進性神經退化性疾病治療模式的一個重大進步。
3月時,FDA的專家小組最初投票反對批准該藥物,儘管ALS的高度醫療需求未得到滿足。
然而,在該公司提交了新的分析後,FDA同意進行第二次專家小組投票。這個新的分析為也為Relyvrio的批准鋪了路。
華爾街預計,Relyvrio在業績達到頂峰時,每年將賺取近5億美元。