來源:生策會編譯
FDA近日批准Apellis旗下的Syfovre(pegcetacoplan)成首款治療地圖狀萎縮(GA)的新藥。該症狀影響全球500多萬人,使老年黃斑部病變患者的視網膜細胞衰退和死亡,導致失明。
該病症引起的病變平均會在2.5年內開始影響中央視力。
該療法臨床三期OAKS和DERBY試驗的首席研究員Eleonora Lad稱該批准為十多年來視網膜領域最重要的事件。
Syfovre無法完全根除GA,必須持續接受治療,但給藥方式彈性,每25至60天給藥一次,隨著治療時間可看到療效的提升。DERBY臨床研究顯示,在第18-24個月之間,病變的惡化減少了36%。
該注射劑預計會在三月初上市,價格為每瓶2,190美元。
這是該藥物獲得的第二次批准。FDA首次批准pegcetacoplan用於陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria),該藥物為一種罕見的血液疾病,免疫系統會攻擊紅血球和血小板。pegcetacoplan在該適應症中命名為Empaveli上市銷售。
Pegcetacoplan透過抑制C3來調節補體系統的下游免疫反應而發揮作用。該系統的失調可導致發炎和運動神經元的損害。
該藥物還在開發用於ALS、罕見腎臟疾病、冠狀動脈疾病、濕性AMD和幹細胞移植的一種常見併發症。
GA市場競爭也在不斷升溫。上周,Iveric宣佈FDA接受其NDA新藥申請,並授予其用於治療GA的C5抑制劑優先審查資格。Iveric的候選藥物在兩項臨床三期試驗中顯示,12個月的療效高達35%。
2021年底,Novartis公司為英國的Gyroscope Therapeutics支付15億美元,以獲得其GA基因療法。對這一候選藥物來說,未來還有很長一段路要走,因為該公司2022年的年度產品陣容報告將其列為仍處於臨床二期階段,並將該藥物的首次計畫提交時間定為2026年後。
新聞來源:FDA Approves Apellis' Syfovre as First Treatment for Geographic Atrophy