來源: 生策會編譯

為了加速藥物申請程序，FDA發布了新的指南，說明如何申請平台技術的資格認定(Platform Technology Designation)，以便在使用相同的生物技術的公司提交後續申請時能夠更加順利。

FDA將平台技術定義為任何已充分了解的可重現技術(well-understood reproducible technology)，包括: 核酸序列、分子結構、作用機制、藥物輸送方法、載體或這些技術的組合。

儘管FDA一直允許藥物的申請者使用對治療的既有知識理論來支持藥證的申請，但FDA之前並沒有正式的指引來將這些知識理論應用於能夠產生多種藥物的平台技術。這對於基因編輯領域的公司尤為重要，因為一個平台可以為多個不同基因開發多種治療方法。

新的指南解釋了，一旦申請者獲得某種治療的簡化新藥申請（ANDA）、新藥申請（NDA）或生物製劑許可申請（BLA），他們就可以請求平台技術資格認定。這將使使用相同技術的後續治療藥物申請變得更加容易。

生物技術公司應在下一個治療藥物的IND階段提交指定要求。此時，FDA解釋說，申請者應該擁有足夠的資訊來概述所提議的平台技術如何符合資格要求。而FDA將在90天內做出回應。

該指南由FDA的藥物評價和研究中心（CDER）和生物製劑評價和研究中心（CBER）制定。CBER主任Peter Marks博士在本月早些時候於巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上提到了這一即將發布的指南。“我們現在必須考慮這一點，舉例來說，如果在基因療法中每個鹼基對都改變，我們預期將有很多公司來到FDA諮詢、申請。我不認為我們每年可以接洽30億次諮詢、申請，因此我們必須解決這個問題。”

他建議公司應準備基於細胞的分析來證明沒有脫靶效應，並提供詳細的製造資訊。對於針對基因突變的療法，Marks說FDA希望看到支持在正確的基因位置進行修正的數據。如果一種療法可以針對30個左右的基因突變，FDA希望看到在一兩個位置上的修正數據。如果達到積極的臨床終點，那麼未來對於其他突變序列的治療就可以進行。

“這還不是定論，但我們的想法是，這些公司可能會獲得該基因所有突變編輯的核准，這樣就不必每個鹼基對的改變都來FDA重新諮詢、申請，”Marks說。

在複雜的基因編輯領域當然有很多需要注意的地方，但Marks表示，目標是減輕FDA和公司的負擔。Marks鼓勵基因編輯公司的監管專業人員在選擇最初提交給FDA的突變序列時要謹慎。而FDA接受對平台資格認定指南的討論截止日期為7月29日。

新聞來源: FDA rolls out platform technology guidance to smooth future regulatory encounters