來源: 生策會編譯

禮來（Eli Lilly）的阿茲海默症治療藥物 – Donanemab 10日在FDA諮詢委員會會議上順利通過推薦，專家委員們表示這一療法具有創新性，但同時也對缺乏特定亞型病患數據表示擔憂。

此次FDA藥物諮詢委員會討論兩大議題：

1. 現有數據是否顯示Donanemab對於在臨床試驗中納入的輕度認知障礙和輕度癡呆患者有效？
2. Donanemab的益處是否超過其在臨床試驗中納入的輕度認知障礙和輕度癡呆患者的風險？

對於這兩大議題，委員會都以11比0的票數壓倒性支持Donanemab，贊成該藥物的核准。雖然FDA不受委員會建議的約束，但通常會採納委員會建議。

禮來神經科學研究和發展集團副總裁Mark Mintun表示：「我們對委員會一致認可Donanemab的正向風險效益比感到滿意，我們期待將這一治療選項帶給患者。」

委員會似乎非常確信Donanemab的總體效益超過了治療風險。主要的風險是與澱粉樣蛋白相關的影像異常（ARIA），這是這類藥物的主要擔憂。ARIA可能表示腦出血或腦腫脹的風險，這類藥物已經導致數起死亡事件，包括在禮來的AACI研究中至少有三例死亡事件。

但許多人提出，對不同亞型患者的數據缺乏。主要關注的是ApoE ε4同型合子患者，這些患者已知風險較高。已核准的同類藥物（包括百健和衛采的Leqembi）已經在外盒標示建議檢測ApoE ε4狀態。

梅奧診所神經科學部主任Nilüfer Ertekin-Taner醫生表示，對於非ApoE ε4同型合子的患者來說，風險收益比是可以接受的。然而，她建議在標籤中標示ApoE ε4攜帶者有「較不理想」的風險效益比。

Colette Johnston委員也指出，對於患有阿茲海默症這種導致記憶喪失和行為改變的致命神經退行性疾病的人來說，風險的意義是不同的。「當你被診斷為阿茲海默症時，你面臨的只有風險，」她說。「對於那些現在正在遭受痛苦的人和那些照顧者來說，除非你親身經歷過，否則無法想像他們所經歷的一切，這是一種效益。」

委員會同意患者現在應該能夠獲得這種藥物，但希望禮來繼續推動更多特定亞型治療的臨床數據。

新聞來源: Lilly's donanemab sails through FDA meeting with 2 unanimous votes in favor