大突破！國研院昨（14）日宣布成功建立「CRISPR╱CAS基因飛鏢技術」平台，不僅讓傳統動物基因改造的時間，從2～3年縮短至6周，效率提升200倍、成本減少7成，更產製全球第一隻基因改造大鼠。國研院動物中心副主任王繼廣表示，該平台今年上線，協助國內新藥及基因治療產業發展。 

國研院實驗動物中心種原服務組助理研究員蔡世傑表示，新藥開發從選題、臨床前測試、臨床試驗至藥物的審查上市，平均費時10～15年，花費至少數億美元，其中試藥鼠開發至少2～3年。且因物種幹細胞培養的瓶頸，目前採基因改造物種還僅限於小鼠，而國研院的「CRISPR╱CAS基因飛鏢技術」平台，試藥物種可從小鼠擴至大鼠、甚至其他物種，試鼠期也可直接縮短至6周，對國內發展新藥將提供直接的幫助。 

王繼廣說，全球前10大暢銷藥中，有五個藥品是利用基因改造鼠，2012年相關藥物產值高達391億美元。其中高血脂用藥CRESTOR就是利用APOE剔除試藥鼠，目前國研院推出的技術是與全球同步，並預計今年服務上線，物種將可跨小鼠與大鼠，且只要可確定需破壞基因的適應症即可適用，以此促進國內新藥產業、基因改造及人體基因治療產業的發展。 

王繼廣指出，過去產製基因改造動物，必須先取得動物的胚幹細胞，然除了小鼠外，其他動物都很難取得，無法有效產製。傳統法是利用胚幹細胞先做篩選，以囊胚注射，接著經過多代繁殖育種，產製出許多小鼠，再由其中篩選出目標基因遭剔除/置換的基因改造鼠，以APOE小鼠為例，傳統的時程約需600天、剔除成功率為0.3％，而大鼠的部分更是零。 

而基因飛鏢技術不需培養幹細胞，僅需透過原核注射2個RNA，以用於高膽固醇疾病臨床的APOE小鼠為例，就是注射辨認膽固醇基因RNA及生產基因飛鏢的RNA（可解開、辨認、切除特定的DNA目標片段），僅需42天就產製基因改造小鼠，成功率更高達56％。 

另外，國研院2年前成功產製基因轉殖大鼠後，這次也開發出全台灣首隻基因剔除大鼠，因其生理特性與人類更接近，未來可廣泛用於新藥開發。