【第一財經日報 2015-05-29  創新日報  記者王悅  報導】

[銷售額與市場進入成本的巨大反差，讓多數罕見病藥物公司對中國望而卻步。而對於現有的130余種罕見病藥物，多數患者也無力承擔]在中國，大部分罕見病無藥可治，少數治療藥物的價格昂貴，在目前已經上市的130多種罕見病藥物中，僅有約60種藥物進入了醫保目錄，普通患者無力承擔。研發複雜、銷售份額有限、獲取代價昂貴，因此這些用于治療罕見病的藥物被形象地稱為“孤兒藥”。

2012年一項調查顯示，在2011年，中國罕見病患者治療花費均值高達67000元人民幣，71%的罕見病家庭表示無法承擔。面對動輒年花費幾十萬、上百萬的孤兒藥物，醫保系統頂層推進不易，但以藥企、政府、家庭、慈善組織多方承擔籌資的“青島模式”為解開孤兒藥難題提供了可能。

“能賺錢”卻“買不到”

在去年“漸凍人”事件後，罕見病作為一類特殊的病種逐漸走進大衆視野。根據世界衛生組織(WHO)的定義，患病人群占總人口0.65％。～1％。的疾病或病變可定義為罕見病，根據這個定義，目前全球的罕見病種類約為7000種，患者數量約為3.5億。

由於罕見病發病率低，在中國，絕大部分缺乏相應的醫療技術和醫務人員，病情難以確診，漏診、誤診時有發生，有的病人甚至歷經三五年才能確診。而且，他們賴以取勝的武器——罕見病藥物，還面臨“用不起”、“買不到”的苦澀境遇。

據悉，目前中國可查詢的罕見病藥物僅有130余種，可用藥數量不足美國的4%。

實際上，在近十年來，傳統制藥巨頭早已布局罕見病藥物的研發：2009年輝瑞公司與以色列HYPERLINK生物技術公司Protalix達成協議開發用來治療戈謝病的藥物，開始涉足“孤兒藥”市場，此後，羅氏、賽諾菲、諾華等巨頭先後進軍“孤兒藥”領域。

湯森路透數據表明，2001~2010年間，全球孤兒藥市場的增長率為25.8%，優于非孤兒藥市場20.1%的年均增長;同時，預計2018年，孤兒藥市場規模將增長到1270億美元，復合增長率在2012年到2018年間將達到7.4%，是全球處方藥市場(不含通用名藥物)增長率的2倍。

“盡管罕見病藥物的銷售群體小，但是競爭比較少，而且藥物價格昂貴，目前我所瞭解的多數罕見病藥物公司都是盈利的。”一家從事罕見病藥物研發的Amicus公司CEOJohnCrowley告知《第一財經日報》記者。他創辦的第一家公司Novazyme在2001年被全球知名的生物公司——健贊公司(GenzymeCorporation)以1.375億美元的股票作為對價支付，後者目前為全球最大的罕見病研發企業。

“但因為不同國家的報銷體系不同，這些藥企在中國幾乎無法盈利，因為它們並不在中國的醫保範圍之內，銷售收入無法平衡上市成本。以我女兒服用的一種治療龐貝氏症的生物藥為例，每年的花費近100萬美元，普通患者家庭無法承受。”JohnCrowley向記者補充。據悉，由健贊銷售的該藥物進入中國市場後，使用者不足十人，而這款罕見病藥物在中國的上市成本近2000多萬元人民幣。

銷售額與市場進入成本的巨大反差，讓多數罕見病藥物公司對中國望而卻步。而對於現有的130余種罕見病藥物，多數患者也無力承擔。

2012年，一項由罕見病的關愛組織發起的“中國罕見病群體生存狀況調查”發現，過去一年，罕見病患者治療花費均值高達約67000元，71%的罕見病家庭表示無法負擔醫療費用。

慢性罕見病如同無底洞掏空家庭，接受調查的患者只有約一半參加了社保，而醫療保險報銷比例，在某種程度上決定了大多人延續生命的能力。

按照2009年版國家基本藥物目錄，其中307種藥品中能夠用于罕見病治療的僅有3種，中國上市的130種罕用藥中，進入國家醫保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報銷。

青島模式欲破冰

讓已經在頂層嚴格控費的醫保體系為為數不多的罕見病群體每年動輒幾十萬的藥物買單並不容易，而罕見病藥物多為生物藥，研發複雜，目前參與的研發人員很多都是國際頂尖的藥物科學家。即便想通過仿製藥物來降低藥價，一方面藥企不願意，另一方面中國的制藥企業也尚無實力。

“其實全世界的孤兒藥任何一個國家的家庭都負擔不起，增加藥物的可及性對幫助罕見病患者來說現在是頭等大事。”中國罕見病發展中心(下稱“CORD”)主任黃如方告知記者，“在中國，目前採取的政策是單病種先走(血友病等患者數量較多的藥物)，地區先行(經濟發達、改革走在前方的地區)的模式，目前做得最好的是青島模式，已經有20個高值藥(其中多數為罕見病藥物)可以得到各種形式的報銷。”黃如方所述的“青島模式”實際為一種多方支付模式，通過藥企、政府、罕見病家庭、社會慈善等多方承擔籌資，來解決孤兒藥用不起的難題。

實際上，政府、藥企和患者形成的三方共擔機制已成為包括罕見病在內的大病醫療救助未來發展的一個風向標。

在青島模式中，藥物報銷的資金並不來自醫保，而是來自市政府專項資金，社保部門只負責談判與經辦。“將利益相關方綑綁在一起，政府成立專項資金，承擔大部分費用，藥企降低市場進入價格，患者家庭也出一小部分，如果還有困難，可以通過社會組織捐贈、慈善的方式來解決。”黃如方告知記者。

據悉，青島市財政為這一項目出資3億元，市級和區級政府每年按一比一的比例支付。在專項基金中，包括罕見病藥物在內的特藥救助占比70%左右。

青島市社會保險事業局局長耿成亮如此總結：先財政給錢，再民政給錢，然後慈善和企業基金會給錢，最後個人負擔一點。

以戈謝病患者為例，每年該病的治療藥物思而贊藥費約需200萬元，政府首先支付140萬元，通過大額救助支付10萬元，再按照中低收入家庭申請補助10萬元，剩下的由慈善機構和企業基金會共同承擔。

“在這一情況下，罕見病患者家庭只需支付一到兩萬元。”黃如方告知記者。

公開資料顯示，2013年青島市公共財政預算收入為788.7億元，3億元的特藥補貼實際並不會對政府財政造成特別影響。

在高價藥難以進入醫保目錄的情況下，這種模式已被特藥企業認為是“一種絕佳的市場准入機會”。

“在以前，罕見病新藥通常都是在歐美上市，因為中國市場很難打開。但是現在我們研發的治療龐貝氏症的新一代藥物將會考慮在中國與歐美同步上市，目前中國的龐貝氏症患者有上萬人，我們看好這個市場，同時也期望幫助這些患者。”JohnCrowley告知記者。

盡管在歐美國家，罕見病藥物可以通過醫療保險承擔大部分，並不存在孤兒藥“可望而不可即”的問題，但在罕見病患者的權益以及福利爭取上，類似以政府、組織、制藥公司、患者、慈善機構等共同合作的“青島模式”已經被踐行驗證為一種有效的幫助罕見病患者群體的方式。

“15年前我發現自己是一個罕見疾病孩子的父親，那時我還沒有加入任何患者權益倡導組織，當時我和其他兩位罕見病患者的父親一起去國會和FDA，提出了有關藥物研發障礙的申訴。在接下來的15年中，我們這些所有利益相關者展開了密切的合作，其中包括政府組織、研發機構、社區、病人組織以及制藥公司。”另一位罕見病患者的父親、生命科學臨床研究領域雲解決方案供應商medidata患者價值高級總監SteveSmith告知記者。

據瞭解，目前中國已有4個與罕見病相關的醫學會，包括衛計委、科技部在內的政府機構也正在研究與罕見病相關的項目。在黃如方眼裡，只有儘快加強中國國產孤兒藥的研發，也許才是解決目前市場上孤兒藥可望而不可即現狀的根本方式。

“像FDA針對被認定為孤兒藥的臨床藥物已經有特別通道，中國CFDA現在孤兒藥有一些快速審批的個案，但是還沒綠色通道這樣一些政策出來，現在我們這些相關組織結合患者也正在努力。”黃如方表示。