【MoneyDJ新聞 2017-05-25】

藥華藥23日公告，旗下用於治療真性紅血球增生症(PV)新藥P1101，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」(Compassionate Use of Ropeginterferon-alpha-2b/P1101 for Treatment of patients stably controlled on Pegasys)之臨床試驗。

藥華藥執行長林國鐘表示，這種放棄已經上市的領先藥物，改以臨床中新藥來替代的案例相當罕見，證明P1101在治療PV疾病的一線用藥具領先優勢，而本次經FDA獲准進行的臨床試驗，讓P1101可以在尚未取得美國藥證前，率先以「恩慈療法」(Compassionate Use)方式治療美國PV患者，不但可望擴大P1101未來在美國PV疾病領域的滲透率，亦有助加速藥華藥向FDA遞交PV新藥上市查驗登記的時程。

藥華藥說明，Pegasys是羅氏藥廠的專利藥，目前經FDA核准的適應症為治療慢性肝炎(B肝、C肝)，但使用Pegasys治療PV疾病的新適應症仍處於第三期人體臨床試驗(MPD-RC 112)，然而在今年美國血液病醫學會(ASH)中發表的MPD-RC 112三期臨床期中數據並不顯著，且有嚴重副作用，因此傳出羅氏藥廠可能停止供應藥品，當時與會的多數臨床計畫試驗主持人便提出使用P1101替代Pegasys做治療PV臨床試驗的選項。另外，基於人道立場，藥華藥也開始積極爭取以恩慈療法方式提供美國PV病患用藥的新選擇。

藥華藥進一步指出，由於美國仍有許多接受羅氏Pegasys治療PV的患者，為避免羅氏停止供藥的影響，基於人道立場，FDA核准進行「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」之臨床試驗，將由藥華藥提供P1101藥品，並與美國猶他大學醫學中心共同合作，該醫學中心是美國大學頂尖醫學院之一，尤其在骨髓增生性腫瘤(MPN)領域享譽盛名，醫學部血液學教授Josef T. Prchal博士為本次試驗計畫主持人，在開始招收病患後，預計每年將向FDA提交進度報告。

藥華藥表示，「恩慈療法藥品」是指病情危急或重大之病患，在欠缺任何可替代藥品供治療，或經所有可使用之藥物治療仍無反應、疾病復發，或為治療禁忌等，可以申請使用經科學性研究，但全球尚未核准上市之試驗中用藥。而繼展開美國恩慈療法試驗計畫後，藥華藥表示，若台灣病患有治療需求，公司也願意免費提供藥品給區域級以上之教學醫院向衛福部食品藥物管理署(TFDA)申請恩慈療法以造福病患。