【工商時報  2017-10-18  記者陳又嘉】

仁新醫藥宣布LBS-008創新小分子藥物日前取得美國食品暨藥物管理局（FDA），以斯特格病變為適應症的孤兒藥認定資格，並接受美國國家衛生研究院（NIH）挹注資金進行臨床試驗，計畫2018年進入臨床一期試驗。

仁新醫藥表示，LBS-008為口服用藥，針對的適應症包括罕見疾病的斯特格病變，與暢銷市場的乾性黃斑部病變。

根據最新研究發現，斯特格病變為早發於青少年的遺傳性眼部病變，有9成患者為ABCA4基因突變，導致ABCA4基因轉譯出的蛋白質的功能缺失，使視網膜色素上皮層累積過多的代謝廢物脂褐質，進而影響視力。

斯特格病變好發於20歲之前的青少年，而目前全世界並無任何有效治療方式，確診的病患，等於是宣判即將失明。年輕人口於早年失明，將造成未來數十年日常生活的不便，也間接增加國家醫療保健成本。

在美國每年約有30,000人罹患斯特格病變，概率約為十萬分之一。據統計，2020年全球10-19歲年輕人口將達到12億人，屆時將有12萬的青少年因罹患斯特格病變而失明。

根據研究報告顯示，2015年全球孤兒藥總營收達1,020億美金，占全球專利藥的15.5％，並預測2020年的全球孤兒藥市場上看1,760億美元，是一般藥物的2倍成長率。

仁新醫藥指出，LBS-008獲得孤兒藥資格認定可加速黃斑部病變用藥的未來發展，在研發新藥及法規策略將邁向新里程碑。

由於斯特格病變的病理機轉與乾性黃斑部病變相似，皆為脂褐質在視網膜色素上皮層堆積，造成感光細胞死亡而導致失明，仁新醫藥期望未來在臨床試驗上，可證實LBS-008有效降低脂褐質的堆積，並阻止或減緩病情惡化，讓病患留住燦爛的視野。