國際產業動態
華安研發中新藥 向TFDA申請認可
2018-10-05

華安醫學新藥開發係以ENERGI小分子化合物為主體,增加細胞能量ATP的一個「多功醫藥開發平台」,其研發中新藥ENERGI-F703EB已向衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)提出研發中罕見疾病藥物認可申請,適應症為遺傳性表皮鬆解性水皰症治療,將進行臨床二期及臨床三期。

泡泡龍即是先天性水皰症,或稱為先天性表皮鬆解症,由一群表現不同的水皰病所組成,為罕見的遺傳性疾病,並非傳染性疾病,泡泡龍病人往往一出生下來皮膚就異常地脆弱,稍微地摩擦即造成破皮或在數小時內產生腫大的水皰或血皰。其中最嚴重的瘢痕型,不只皮膚會起水皰、血皰,嚴重者連口腔、舌頭、食道、腸胃等黏膜部位也可能起水皰,造成阻塞進食或斑痕狹窄現象,這種情形往往會持續一輩子。

不過泡泡龍兒除了皮膚缺損外,其他方面與正常人無異。由於此病為遺傳性疾病,國內目前已大力推廣病友與其家族之基因篩檢,除了建構屬於台灣泡泡龍疾病資料庫外,也讓病友有機會孕育健康的下一代。

華安新藥開發主攻未被滿足的醫療需求(Unmet Medical Need)市場,因藥物開發難度較高,若臨床試驗成功將為該公司帶來一大利多,也有助於華安與國際藥廠進行新藥授權談判,取得巨額授權金。

華安醫學新藥除上述外,包括神經退化性疾病,炎症性腸病腸燥症,氣喘適應症,粒線體缺失相關疾病,癌惡病質,疫苗佐劑也陸續進入臨床前實驗階段。 預期該公司研發能量將會持續增加,將可解決病人及其家屬的疾病照顧問題,讓病人生活能有品質、更有尊嚴。

(工商時報)

 

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