Dova Pharmaceuticals是一家專注於開發和商業化血小板減少症藥物的製藥公司。近日，該公司宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發佈積極審查意見，推薦核准Doptelet（avatrombopag），用於計畫接受侵入性手術的慢性肝病（CLD）成人患者，治療嚴重血小板減少症。現在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC），後者將參考CHMP的意見並在未來2-3月底左右做出最終審查決定。

Dova總裁兼執行長David Zaccardelli博士表示，“CHMP對Doptelet的積極意見代表著Dova取得了另一項重大成就，這是我們努力在全球範圍內擴大血小板減少症和慢性肝病患者對Doptelet可用性方面的關鍵一步。我們期待繼續與EMA合作，在2019年第3季度獲得行銷授權核准。”

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受體促效劑（TPO-RA），能模擬TPO的作用，後者是正常血小板生產的主要調節因子。在美國，Doptelet於2018年5月獲得FDA批准，用於計畫接受手術的慢性肝病（CLD）成人患者治療血小板減少症。2019年11月，Dova公司向FDA提交了一份補充新藥申請（sNDA），申請批准Doptelet用於對先前療法反應不足的慢性免疫性血小板減少症（ITP）患者的治療。FDA已指定該sNDA的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2019年6月30日。

CHMP推薦批准Doptelet，是基於2項全球III期、雙盲、安慰劑對照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性資料，這些研究在伴有血小板減少症（血小板計數＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中展開，這些患者將接受擇期手術。研究中評估了2種劑量Doptelet（40mg和60mg）與安慰劑相比治療5天的療效。結果顯示，2項研究中，與安慰劑相比，2種劑量Doptelet使接受手術後7天內不需要血小板輸注或對出血進行搶救的患者比例顯著提高。

(生物谷)