10月30日，諾華宣佈FDA部分暫停了關於AVXS-101的鞘內給藥臨床試驗，該決定是基於一項小型動物試驗結果顯示的Zolgensma可致背根神經節（DRG）單核細胞炎症，或伴有神經元的退化/丟失。值得注意的是，此次部分暫停的試驗不影響Zolgensma的上市或AVXS-101的靜脈注射臨床試驗。

諾華前3季度業績報告顯示，Zolgensma自2019年5月獲准上市以來，銷售額已達到1.75億美元。此次部分暫停主要影響一項代號為STRONG的劑量比較試驗，該研究旨在評估AVXS-101用於脊髓性肌萎縮(SMA)2型患者的療效和安全性，目前已完成了低、中劑量組的患者收案，並且進行了期中分析，叫停之後則會影響高劑量組的收案。諾華表示，目前動物試驗中觀察到的DRG炎症臨床意義尚不清晰，且之前的動物研究也並未發現這種情況。

DRG炎症可能與感官效應（sensory effects）有關，諾華表示已經完成了對所有臨床資料的安全性審查，但未發現與感官效應相關的不良反應。另外，諾華表示將密切關注患者關於不良事件的報告，並且相信AVXS-101的總體受益-風險比良好，進一步推進AVXS-101靜脈給藥的臨床試驗，並與FDA積極合作，以儘早恢復鞘內給藥的臨床試驗。

(新浪新聞)