美國FDA已核準Incyte Biosciences的Pemazyre™ （pemigatinib）新藥上市，用於治療晚期或轉移性膽管癌成人患者，也是首個也是目前唯一被FDA核准用於此適應症的治療藥物。

FDA的核准是以FIGHT-202臨床研究的數據為基礎，該研究是一項多中心、open-label、單臂研究，該研究評估Pemazyre作為成人膽管癌的治療方法，對攜帶FGFR2基因融合或重組的患者有益，Pemazyre治療的總緩解率為36％（達到主要終點）、緩解持續時間(duration of response, DOR)中位數為9.1個月（次要終點）。Pemazyre的用藥警示症狀包括眼部疾病，例如眼乾或發炎、角膜發炎、淚液增加和視網膜疾病；血液中磷酸鹽含量高；對於懷孕的婦女，有傷害胎兒或妊娠的風險。

Pemazyre™ （pemigatinib）是一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑製劑，在臨床前研究中已證實該藥物對FGFR基因突變的腫瘤細胞具有選擇性的藥理學活性。

Pemazyre™已於2019年2月獲得FDA授予的“突破性療法認定”，用於治療複發且存在FGFR2基因的晚期╱轉移性或不可手術切除的膽管癌患者；並於2018年3月獲FDA授予的孤兒藥資格，用於治療膽管癌患者。

(生策會編譯)