武田製藥（Takeda）近日宣佈，美國FDA已授予mobocertinib（TAK-788）突破性療法資格（BTD），用於治療接受含鉑化療期間或之後病情惡化、攜帶表皮生長因數受體（EGFR）第20號外顯子插入突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。目前，針對這種特殊類型的NSCLC，還沒有核准的治療方案，mobocertinib是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），可選擇性標靶治療EGFR和人EGFR 2（HER2）第20號外顯子插入突變。

突破性療法資格（BTD）是美國FDA在2012年創建的一個新藥審查通道，目的在加速開發及審查用於治療嚴重或危及生命的疾病、並有初步臨床證據顯示該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發階段能得到包括FDA高層官員在內更加密切的指導，在新藥上市審查有資格進行滾動審查和優先審查，以保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。

FDA授予mobocertinib BTD，主要是一項I/II期研究中對mobocertinib治療有反應患者的總緩解率（ORR）和長期生存獲益。該研究正在評估mobocertinib（160mg，每日口服一次）治療腫瘤中攜帶EGFR第20號外顯子插入突變、並且先前已接受過系統化療的局部晚期或轉移性NSCLC患者的療效和安全性，這類患者目前沒有標靶治療，當前的治療方案提供的好處有限。

該研究的資料顯示在解決這類患者需求方面的潛在重大進展。資料指出，mobocertinib治療的中位無進展生存期（PFS）為7.3個月、總緩解率（ORR）為43%（n=12/28）。研究中，mobocertinib的安全性可控（n=72），最常見的治療相關不良事件是腹瀉（85%）、噁心（43%）、皮疹（36%）、嘔吐（29%）和食慾下降（25%）。

武田腫瘤學治療領域負責人Christopher Arendt博士表示：“我們很高興美國FDA已經認識到mobocertinib對攜帶EGFR第20號外顯子插入突變的NSCLC患者的治療潛力，這些患者迫切需要有效的治療方案。在武田我們致力於開發治療難治性疾病的創新藥物。mobocertinib的突破性療法資格認定，是我們努力向前邁出的重要一步。”

肺癌是全世界癌症死亡的主要原因，非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型，約占肺癌病例的85%。EGFR第20號外顯子插入突變患者僅占NSCLC患者的1-2%，預後比其他EGFR突變更差，目前還沒有針對第20外顯子突變的治療方法，當前可用的EGFR-TKI和化療對這類患者的益處有限。

mobocertinib是一種強效的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），專為選擇性標靶治療EGFR和HER2第20號外顯子插入突變而設計。在2019年，美國FDA授予了mobocertinib孤兒藥資格（ODD），用於治療HER2突變或EGFR突變（包括第20號外顯子插入突變）的肺癌患者。

mobocertinib的開發專案始於NSCLC人群，預計將擴展到其他腫瘤類型未充分服務到的人群。mobocertinib是一種療效和安全性尚未確定的研究性藥物。

(生物谷)