來源：生策會編譯

FDA今年已經做出好幾項重要的審查決定，但關鍵的藥物審查仍在進行。其中包括決定是否核准用於兒童的新冠疫苗和用於成人的疫苗加強劑(booster)，對於即將有二名頂尖疫苗審查專家離開的機構而言，每項決定都是具有挑戰和爭議性的。默克近期也向FDA提交新冠口服藥的申請審查。

此外，FDA仍有更多的工作要進行。例如，一種治療多發性骨髓瘤的新細胞療法、第一種治療軟骨發育不全的藥物可能即將問世，還有一種對躁鬱症有潛在價值的治療方案。

輝瑞BNT兒童冠狀病毒疫苗

Delta變種病毒傳播增加COVID-19疫苗接種的急迫性。但12歲以下的兒童仍然無法接種，這使得兒童成為最脆弱的群體。反應出兒童病例也正穩定增加中。根據美國兒科學會的資料，在過去五周裡，兒童感染的病例至少有20萬例，在9月23日這一周，兒童感染的病例占美國全國總數的四分之一以上。

如果FDA允許輝瑞-BNT的疫苗用於5至11歲的學齡兒童，才有可能改變這項趨勢。這兩間公司在9月向美國主管機關提交研究結果，因為他們的疫苗在兒童中引發了與16至25歲族群類似的免疫反應。他們預計將在幾周內申請緊急授權。

據報導，美國FDA有可能核准疫苗使用，但這項決定並不容易。兒童對嚴重的COVID-19的易感性遠低於成人。雖然輝瑞表示疫苗在臨床測試中是安全的，但尚未詳細說明在一些接種疫苗的年輕男性中出現的罕見的心肌炎成因，這也正是FDA及其專家諮詢小組的主要關注問題。

嬌生：cilta cel，治療多發性骨髓瘤

今年初，BMS(必治妥施貴寶)和其合作夥伴Bluebird Bio的Abecma成為第一個被核准用於治療多發性骨髓瘤的癌症細胞療法。但緊追其後、由嬌生和Legend Biotech開發的另一類似療法cilta cel，也將很快進入市場。

與Abecma一樣，cilta cel也是一種新興療法，針對癌細胞上過度表達的蛋白質BCMA。雖然這兩種藥物都被證明在緩解血癌方面非常有效，但對於那些經歷多種治療才有進展的病患來說，嬌生和Legend的新藥可能具有優勢。

舉例來說，使Abecma得以獲准的研究中，72%的患者對治療有反應，其中三分之一患者的病情得以緩解。儘管很難在不同的試驗中對藥物進行比較，但在嬌生和Legend的關鍵研究中，98%的患者有反應，80%的患者在治療一年半後病情緩解。

FDA預計將在11月29日前做出決定。未來可能會有更多的競爭隨之而來，因為Regeneron、AbbVie和其他公司，包括嬌生本身，都另有BCMA標靶抗體藥物在進行試驗。

莫德納及嬌生：冠狀病毒疫苗加強劑

冠狀病毒加強劑在美國正式推出，即使誰需要加強劑，以及是否會產生什麼影響仍有許多爭論。但目前為止，FDA只批准已接受輝瑞BNT疫苗的部分人的第三劑。這使得大約8200萬已經接受莫德納或嬌生疫苗的族群，不知道他們是否或何時能夠接種第三劑。

FDA目前正在審查Moderna疫苗第三劑的相關資料。劑量將是已被核准的一半劑量，正如輝瑞所表示的，其目的是為了恢復可能隨時間而減弱的保護力。

同時，嬌生也不落人後，該公司最近披露的試驗資料顯示，那些在第一劑注射8周後接受第二劑注射的保護力因而提高，然而嬌生尚未提交加強劑的申請，但已經與FDA討論研究細節。

Intra-Cellular：lumateperone，治療躁鬱症

根據美國國家心理健康研究所( National Institute of Mental Health) 估計，美國約有3%的青少年和4.4%的成年人患有躁鬱症(bipolar disorder，又稱雙相情緒障礙症)。

這會導致情緒和活力的極端變化，表現出極度亢奮和極度憂鬱。雖然有藥物可以使用，但醫師和研究人員都認為仍然需要更多的藥物。

Intra-Cellular Therapies希望透過lumateperone提供新的選擇，這款藥物在2019年被核准用於治療精神分裂症，並以Caplyta的名稱銷售。今年5月，該公司要求FDA再次批准lumateperone，這次是用於治療與第一型或第二型障礙有關的躁鬱症發作。FDA應該會在12月17日前作出決定。

Intra-Cellular公司已經完成了三項躁鬱症的後期臨床試驗。該公司稱，其中兩項試驗成功了，而第三項試驗由於安慰劑反應高於預期而失敗。

被稱為402號的研究最近剛結束，評估lumateperone藥物本身以及作為躁鬱症藥物鋰和丙戊酸鈉的輔助治療。研究發現，與只服用安慰劑的患者相比，服用高劑量lumateperone的患者在測量躁鬱症的量表上得分高約2.5分。

Jefferies公司分析師Andrew Tsai認為，FDA有75%的機會批准擴大這項藥物使用。Andrew Tsai預計Intra-Cellular的藥物在精神分裂症和躁鬱症方面的最高銷售額為15億至20億美元。

BioMarin Pharmaceutical：vosoritide，治療軟骨發育不全

BioMarin Pharmaceutical銷售六種治療罕見疾病的藥物。該公司第七種藥物已在歐洲獲得核准，可能在11月下旬在美國獲准。

BioMarin 將推出的第七款藥物與之前六種藥物有些不同，這些藥都是治療由細胞代謝障礙引起的疾病。Vosoritide被稱為軟骨症，是最常見的矮小症的原因。如獲核准，這將是美國第一個用於治療該疾病的藥物，8月份已於歐洲獲得核准。

FDA原先也準備在8月前決定是否核准，但延長審查時間以審核BioMarin繳交為期兩年的三期試驗結果。研究結果顯示，與安慰劑相比之下，Vosoritide治療使得身高成長更多，為BioMarin新藥上市提供了有利條件。FDA將於11月20日之前公布最終審核結果。

如果獲准，Vosoritide可能要價不菲。在法國，BioMarin與主管機關制定了一項早期准入計畫，對每個病患每年收取大約30萬美元的費用。

延伸閱讀：五款待審核重磅新藥 結果年底前揭曉

來源：5 FDA approval decisions to watch in the fourth quarter