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Moderna攜手研發夥伴Metagenomi進軍基因編輯
2021-11-04

來源:生策會編譯

Moderna和總部位於加州Emeryville的Metagenomi公司簽署策略性的研發協議,為活體內 (in vivo) 治療提供新的基因編輯系統。雙邊合作將利用Metagenomi的創新基因編輯技術、Moderna的mRNA平臺和脂質奈米粒子(LNP)傳輸技術,著眼於嚴重的遺傳性疾病上。

Metagenomi將能行使選擇權,並獲得開發、法規和商業里程碑金,以及合作產生的任何商化產品的淨銷售額的額外權利金。Moderna還將以可轉換債券的形式投資Metagenomi。

眾所周知,Moderna專門研發信使核糖核酸(mRNA)技術,該公司目前唯一上市的產品是COVID-19疫苗,是美國三種授權疫苗之一。

Metagenomi則專注於開發次世代基因編輯系統。該公司擁有一個專屬的discovery engine,從大量的元基因組數據出發,「以解開40億年的微生物進化,並確定新的基因編輯系統。」

Metagenomi使用先進的人工智慧雲計算來辨別和改善可能適用於治療疾病的天然酵素。Metagenomi還表示他們已經評估了數以百計的新型基因編輯,並在人類治療發展中對它們進行驗證。

目前Metagenomi的pipeline完全處於研究或先導藥物最佳化(Lead optimization) 的階段。該公司目標包括原發性高草酸鹽尿症(PH1)、A型血友病、四個不同未定的肝臟疾病和囊腫性纖維化。在細胞療法的領域,Metagenomi有四類實體腫瘤和血癌的免疫腫瘤學項目,包括T細胞受體(TCR)、CAR-T、Modular CAR和誘導性多功能幹細胞(iPSCs)。

雖然Moderna其他開發項目因COVID-19疫苗太成功而不為人所知,但10月26日該公司宣佈,針對巨細胞病毒(CMV)的mRNA疫苗三期樞紐試驗中,第一位受試者已接受疫苗。

巨細胞病毒是一種潛伏病毒,感染後會在體內停留一輩子。在成年人中,最初的感染往往沒有被發現,在健康的人身上,這種病毒並不會帶來長期健康風險。但對於免疫系統較弱的人或先天性CMV感染的嬰兒來說,就有嚴重的影響。

患有先天性CMV感染的嬰兒可能有長期的健康問題,如聽力損失、視力問題、學習障礙以及肌肉力量和協調能力下降。有些人一出生就會生病,出現黃疸、皮疹、肝脾腫大和癲癇發作。先天性CMV是美國先天性殘疾的主要原因。

Moderna的pipeline還包括EB病毒、HIV、人類偏肺病毒、茲卡病毒、季節性流感的疫苗,以及治療丙酸血症和甲基丙二酸血症、癌症和其他疾病的藥物。

新聞來源:Moderna Moves Into Gene Editing Space with Metagenomi R&D Collab

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