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諾華結盟Voyager開發中樞神經系統基因療法
2022-03-09

來源:生策會編譯

諾華(Novartis)已經將一種針對中樞神經系統的基因療法商業化,但這家製藥巨擘還在研發更多的中樞神經系統基因療法,期望持續精進。Voyager Therapeutics的技術可找到新方法有效地將基因療法送入大腦,而諾華看到了Voyager平臺的發展性,已經同意支付5400萬美元,建立一個多重療法合作聯盟。

基因外層是一層蛋白質外衣成為殼體(Capsid),大多數基因療法都是通過腺相關病毒傳遞。諾華的第一種基因療法—脊髓性肌肉萎縮症治療藥物Zolgensma,使用腺相關病毒(Adeno-associated viruses, AAV)作為載體穿過血腦屏障,進入運動神經元細胞,殼體再釋放其乘載基因。

Voyager的專利技術被命名為TRACER,它發現了能夠將基因療法傳遞到特定類型組織的新型AAV載體。根據週二宣佈的交易條款,總部位於麻塞諸塞州劍橋市的Voyager將利用其技術尋找諾華可能用於針對三個中樞神經系統目標的殼體,而這些目標尚未被揭漏。該交易還賦予諾華額外兩個目標殼體的選擇權,合作夥伴將在未來達成共識。除了這些目標的使用權和選擇權費用,Voyager可以獲得高達15億美元的里程碑付款,以及任何被許可的殼體商業化產品之銷售使用稅額。

諾華的協議與Voyager去年10月和輝瑞(Pfizer)簽訂的協定十分類似。前者付出3000萬美元收購殼體技術,該發現能夠將兩種未知的基因療法帶入中樞神經系統和心臟組織。該交易是在Voyager猴子測試報告後進行的。結果顯示,與傳統的殼體相比,TRACER發現的殼體能更好地穿透保護性的血腦屏障並將其基因乘載轉移到大腦和脊髓的細胞中,以心肌組織為目標的Voyager殼體也有類似令人振奮的資料。

Voyager與大藥廠建立起合作聯盟的舉動,是其基因治療研究幾經挫折後站略轉型的一部分。在過去的兩年裡,AbbVie和Neurocrine Biosciences都終止了與Voyager的基因治療合作關係。該公司仍有內部開發的基因療法,與合作夥伴關係所涵蓋的療法不同,但Voyager認為TRACER是創造新業務的一種方式。

Voyager的商務總監Allen Nunnally在一份聲明中表示:「我們與諾華公司的合作擴大了我們的專利殼體可能被應用的治療項目範圍,並凸顯了我們的TRACER平臺的潛力,隨著我們的新型殼體資料庫的擴大和TRACER衍生的殼體被進一步完善以加強特定的特徵,將帶來未來的業務發展機會。」

還有其他公司也在追求類似的策略。Capsida Biotherapeutics於去年5月推出該項技術,為其內部基因治療以及包括艾伯維在內的合作夥伴發現了殼體。同時,Dyno Therapeutics專門致力於替其他公司找出殼體,其合作夥伴包括羅氏、安斯泰來、Sarepta Therapeutics和諾華。諾華與Voyager的新合作關係與Dyno公司的協議並不重疊,因為先前的聯盟只涵蓋了眼部疾病。

資料來源:Novartis turns to Voyager Therapeutics to get gene therapies into the brain

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