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賽諾菲A型血友病療法試驗達標,可望挑戰羅氏血癌用藥
2022-03-10

來源:生策會編譯

賽諾菲和合作夥伴Sobi的試驗性A型血友病療法已經達到樞紐試驗的目標,計畫將在今年底向監管機構提出申請。該藥可望與羅氏的A型血友病重磅治療用藥競爭。

賽諾菲正在開發A型血友病的另一種療法,為可能與羅氏的重磅血癌藥競爭提供更好的基礎。賽諾菲的實驗性療法在一項樞紐試驗中的初步數據表現良好,該公司正計畫提出申請,尋求監管機構核准。

A型血友病是一種出血性疾病,它的基因突變導致第八凝血因子(factor VIII)含量不足,這是一種對凝血很重要的血液蛋白。這種蛋白質的低濃度使傷口血流難以停止。患有嚴重A型血友病的患者可能會出現自發性出血,影響肌肉和關節。

嚴重A型血友病的治療包括頻繁地靜脈注射,來取代第八因子或其功能以防止出血。賽諾菲已經推出此類用藥Eloctate。Eloctate在2014年獲准,每3-5天治療一次。賽諾菲A型血友病試驗性療法efanesoctocog alfa,目標是將用藥間隔延長至每週一次。

Efanesoctocog alfa是一種經設計(engineered)的第八凝血因子,透過Amunix公司的技術進行每週一次的給藥,延長在血液循環中的時間。週三甫宣佈的臨床試驗結果來自一項三期研究,招募159名以前接受過VIII替代療法的嚴重A行血友病患者。這項開放性(open label)的試驗被設計成兩組。一組接受每週一次的賽諾菲試驗性療法的預防性劑量,為期52周。另一組在26周內根據需要”on-demand”才接受治療,然後在另外26周每週接受預防性治療。主要目標是評估預防性投藥組的年出血率。

賽諾菲和合作夥伴瑞典Orphan Biovitrum公司(Sobi)報告指出,試驗中患者的年化出血率中位數為零;平均年化出血率為0.71。將試驗性療法與之前的預防性VIII替代療法進行比較是次要目標之一。根據這項指標,賽諾菲表示其療法在統計學上顯著降低了年化出血率。VIII療法的一項併發症是免疫反應,身體將生物治療視為外來物,並產生針對性的抗體。賽諾菲表示,其A型血友病療法的病患耐受度良好,沒有檢測到針對VIII的抗體。

根據賽諾菲的報告,其A型血友病療法公佈的年化出血率比Eloctate更好。Eloctate去年的銷售額為5.63億歐元。但賽諾菲可能也關注其試驗性A型血友病療法如何與羅氏的Hemlibra一較高下。Hemlibra雙特異性抗體於2017年獲FDA核准,以兩種凝血蛋白結合以取代第八凝血因子的功能。Hemlibra根據病患體重設計成每週、兩周或四周的劑量。羅氏報告稱,2021年該藥銷售額為30億瑞士法郎,比上一年成長41%。羅氏表示Hemlibra的市場接受度很高,尤其是在美國和歐洲。然而,Hemlibra也發出黑盒警告(boxed warning),標註危險的心血管問題等風險。

賽諾菲合作夥伴Sobi研發主管和醫療長Anders Ullman在一份聲明中表示,efanesoctocog alfa的三期結果將在未來醫學會議上公佈。賽諾菲和Sobi還說,這些數據資料將成為他們計畫在今年底提出申請文件的基礎。在歐盟的申請將在兒科試驗結果出來後進行,預計將會是2023年。賽諾菲全球開發主管和醫療長Deitmar Berger在一份聲明中說,良好的初步數據顯示,這種試驗性療法有可能改變A型血友病治療。

「我們相信efanesoctocog alfa能提供更高的保護、持續時間更長,每週一次減少治療負擔,我們期待與監管機構合作,儘快將這種療法帶給患者。」

新聞來源:Sanofi’s hemophilia A data set stage for regulatory filings, matchup with Roche

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