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漸凍人治療卡關,百健將停止ALS新藥開發
2022-03-29

來源:生策會編譯

百健(Biogen)將停止和Ionis Pharmaceuticals共同開發的一項試驗性ALS(萎縮性側索硬化症,俗稱漸凍症)藥物。百健本周一宣布這款稱為BIIB078的藥物對ALS患者沒有幫助。BIIB078是針對由特定基因突變引起的ALS而設計。

BIIB078是最近幾個月內百健第二項失敗的ALS藥物,之前另一款tofersen的藥物在一項針對不同突變患者的後期研究中未能達到主要目標。BIIB078和tofersen都屬於基因有關的藥物,現在可能面臨著使用在神經系統疾病的更大問題。

百健遇到的挫折,就在FDA召集的專家顧問即將審查Amylyx Pharmaceuticals開發的ALS藥物兩天前才公開。如果Amylyx的新藥獲核准,將被納入治療ALS的名單。漸凍人症是一種會導致肌肉無力、嚴重時會影響呼吸而導致死亡的疾病。

一小部分ALS病例與基因突變有關,因此成為研究人員希望阻止該疾病進程的目標。與之前的ALS藥物tofersen類似,百健–Ionis開發的BIIB078是所謂的 "反義寡核苷酸"(antisense oligonucleotide,ASO)。ASO藥物透過破壞C9orf72基因突變產生作用。

百健的試驗讓患者透過脊椎注射60或90毫克的BIIB07,分八次給藥。一些患者則接受安慰劑。雖然主要是安全性試驗,但研究人員還評估BIIB078是否能減緩患者功能衰退,作為次要目標。

研究人員對試驗參與者進行了長達260天的追蹤。百健表示,那些接受60毫克劑量的病患病程進展的速度與接受安慰劑病患相同,而那些接受90毫克劑量的病患則更快。這些發現促使百健停止開發工作。

Ionis科學長C. Frank Bennett在一份聲明中說,試驗失敗代表C90rf72基因突變引起的漸凍症可能比科學家們所能理解的還要複雜。「雖然這些結果不支持BIIB078進一步開發,但我們希望它提供有價值的經驗,對上述類型的ALS有更深的瞭解。」

百健和Ionis在另一款叫做Spinraza的ASO藥物取得成功,這種藥物可以治療兒童脊髓性肌肉萎縮症(SMA)。然而Ionis開發的中樞神經系統疾病用藥也開始遇到挫折,如和羅氏合作的藥物治療亨丁頓舞蹈症(Huntington disease,HD)受挫,以及與百健合作的tofersen。

Stifel公司分析師Paul Matteis表示,差異可能與藥物到達目標的程度有關,因為受影響的組織在脊椎中,使SMA更容易治療。「問題在於是否有足夠的藥物被輸送到大腦的不同區域。」

分析師還補充說,由於兒童的大腦和神經系統仍在發展,他們的組織更容易在藥物干預下重新調整適應和恢復。

在Spinraza成功之後,百健在2018年以3.75億美元現金購入6.25億美元的Ionis股票,獲得該公司更多ASO藥物的許可。雖遭遇上述挫折,百健仍然維持對Ionis的支出。

BIIB078為百健的新藥研發卡關再添一樁,因此百健在阿茲海默用藥Aduhelm和另一款lecanemab的實驗性阿茲海默療法方面尋求成功迫在眉睫。

新聞來源:Biogen shelves ALS drug after early-stage trial failure

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