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CMS限制Aduhelm給付適用核准的臨床試驗
2022-04-11

來源:生策會編譯

新藥在醫療保險給付之前須證明對病人有好處早已不是新聞。但在阿茲海默症療法上卻辯論不休。

美國聯邦醫療保險和補助服務中心(CMS)上週做出限制百健Aduhelm使用範圍的裁決,只允許該藥用於經核准的臨床試驗。去年夏天,Aduhelm獲得FDA核可,主要依據是有生物標記數據顯示,該療法有可能對阿茲海默症發生的原因具有影響,然而沒有直接數據證明其臨床療效。FDA加速核准的條件是百健需要進行第四期試驗(phase 4 confirmatory trial),並提供該公司九年的時間來完成。

大多數分析師和產業專家認為CMS的決定是預料中事。但是該裁決將如何影響同一單株抗體類別中仍未推出的療法卻是未知數。這類別指的療法主要是禮來的donanemab單株抗體和Genentec的gantenerumab單株抗體,還有百健和衛采合作Aduhelm後續產品lecanemab。

明確來說,CMS上述決定確實適用於所有新開發的單株抗體療法。CMS為那些不走加速審核途徑、而是以臨床療效證據獲FDA核准的療法打開大門,即便這些證據並非來自隨機試驗。

Aduhelm獲准讓禮來更急於向FDA申請加速核准,然而羅氏卻相對保守,也承諾在將該療法送審之前收集更多證明療效的資訊。

加拿大RBC Capital Markets的分析師說,CMS的決定顯示,在未來β-澱粉樣蛋白療法若符合條件,開放程度 「比預期的要高」。分析師表示,如果主導lecanemab的衛采能夠從三期試驗獲得正面的結果— 也就是阿茲海默症治療可獲得進展的假設,CMS的裁決就可能允許患者更快獲得治療。雖然有Aduhelm的前車之鑑,投資人對於這類療法應該保留一點彈性。根據RBC估計,Lecanamab可以為百健帶來40億美元的收入。

CMS的裁決也沒有為臨床意義設定任何標準,因此在統計方面顯示出任何改善就足以獲得保險給付。患者和他們的照護機構、代言團體和公司都一再表示,即使是認知功能的微小改善也會對家庭產生巨大的影響。例如,能夠閱讀和理解報紙並和家庭成員討論。

Genentech副總兼chief medical partner的 Gregory Rippon醫師說:「這是一種使人失去自我的疾病......如果我們能夠延緩衰退,使祖父母能夠參加孫子的婚禮,與家人一起度過那一刻,這將產生巨大的影響。當我們與每天都在阿茲海默症的專業資訊,在群體資料、群體效應的解讀時,有時會有點忽略個別病患的狀況;所以我希望我們不要忽視這一點。」

Genentech仍在審視CMS的決定,但不會影響該公司開發的gantenerumab。Genentech是走一般審核途徑,即是透過在後期臨床試驗中證明療效。

一位發言人在給媒體的聲明中說:「儘管gantenerumab和整個單株抗體藥開發遭遇挫折,但我們一直遵循科學,努力追求我們認為最符合阿茲海默症群體利益的負責任的做法。這就是為什麼我們一直堅持我們的計畫,也就是根據有臨床意義的結果,而不是根據三期試驗的生物標記資訊,尋求gantenerumab通過核准。」

Gantenerumab的試驗數據將在今年Q4公佈。

根據上週五發佈的一份聲明,禮來承諾將繼續宣導患者根據臨床證據來使用donanemab療法。該聲明指出,該療法是第一個在名為TRAILBLAZER-ALZ的三期試驗中達到預設主要目標的療法。禮來表示,donanemab被發現在統計學上顯著減緩了認知和功能衰退。

新聞來源:Final Aduhelm coverage decision keeps the door cracked open for Alzheimer's therapies to come

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