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治療龐貝氏症新選擇,賽諾菲二項罕病療法在歐洲獲准
2022-06-29

來源: 生策會編譯

執行長Paul Hudson在2019接手賽諾菲時,推出了一項 「以贏為目的 」(play to win)的策略,聚焦在公司缺乏的治療領域中推出first-in-class和best-in-class的藥物。

本週二賽諾菲揭露歐盟執委會(European Commission)的兩項核准,針對其罕見疾病的酵素替代療法(enzyme replacement therapies)。

第一款療法是Xenpoxyme,是第一個也是唯一治療酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中樞神經系統症狀的酵素替代療法。另一款是Nexviadyme,這是超過15年來歐洲核准的第一個龐貝氏症的新治療方案。

Xenpoxyme是針對A/B和B型的ASMD缺乏,會造成脂肪堆積,可能會破壞器官功能並導致死亡。A/B型ASMD影響器官,包括大腦,在出生後前幾年是致命的。B型ASMD也影響器官,主要是肺部,導致預期壽命只有17年。

每兩周注射一次的Xenpoxyme可以替代有缺陷的酸性鞘磷脂酶,減少脂肪的堆積。根據兩項試驗顯示,Xenpoxyme改善了肺功能,減少了肝臟和脾臟的體積。

據賽諾菲表示,在歐洲、日本和美國大約有2000人患有A/B和B型ASMD的疾病。Xenpoxyme已在日本獲准,美國方面的結果將在10月揭曉。

賽諾菲全球研發主管John Reed醫師在新聞稿中表示:「ASMD族群已經等了多年,希望能治療這種罕見、讓人衰弱的遺傳疾病。通過核准代表我們能夠提供給患者顛覆性的轉變。」

Nexviadyme則是針對晚期和嬰兒的龐貝氏症。Nexviadyme去年8月獲FDA核准用於治療龐貝氏症的晚期發病形式,Nexviazyme是美國的上市名稱。

Nexviadyme是賽諾菲明星藥Myozyme的改版,有助於促進更佳的肺部功能。

新聞來源:Sanofi racks up 2 approvals in Europe for enzyme replacement therapies for rare diseases

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