來源：生策會編譯

FDA近日批准百靈佳殷格翰（Boehringer Ingelheim）旗下的Spevigo（spesolimab），可用於治療成人全身型膿皰性乾癬（GPP），使其成為首款獲准用於該適應症的藥物。

來自臨床二期的EFFISAYIL 1試驗數據奠定了這項核准的基礎。該公司於2021年12月宣佈，Spevigo在為期12周的試驗中達到了主要療效指標（primary efficacy endpoint），其中54%的參與者在服用該藥物後沒有出現明顯的膿皰，而安慰劑組中只有6%。

服用Spevigo藥物的患者中，有43%的皮膚恢復近正常的情形，而只有11%的安慰劑組達到這樣的指標。

EFFISAYIL 1共招募了53名患者，其中大多數人在試驗開始時膿皰情形嚴重，生活品質不佳。Spevigo的靜脈注射劑量為900-mg。在EFFISAYIL的整個療程中，該藥物效果長，使患者生活品質改善，而試驗結果也發表在《New England Journal of Medicine》上。

在安全性方面，治療組患者表現出比安慰劑組患者更高的非嚴重感染率。兩名患者出現藥物疹合併嗜伊紅血症及全身症狀（drug reactions with eosinophilia and systemic symptoms）。其他則有常見的虛弱、疲勞、噁心和嘔吐、尿道感染、輸液部位瘀傷等。

該公司表示：｢Spevigo是首款FDA批准用於成人GPP的療法，目前沒有任何類似的藥物可以治療GPP患者。｣

GPP是一種罕見的異質性疾病，每10,000人中僅一人受到影響，如果不加以控制，可能會危及生命。當嗜中性白血球在皮膚中聚集時就會發病，進而在身體上產生膿皰。GPP會在一些病人身上反覆發作，而其他病人則會間歇性發作。GPP的嚴重併發症包括敗血症和多重器官衰竭。

Spevigo是一種由靜脈注射的人源化選擇性抗體（humanized selective antibody），透過阻斷介白素36受體來治療GPP，該受體已被證明在許多自體發炎疾病中發揮重要作用。該公司也將Spevigo研究為一種預防GPP發作的方式，而對該藥物的研究也正在其他嗜中性白血球皮膚病中進行。

Spevigo已在美國、中國、臺灣、韓國和澳大利亞等多個區域獲得了突破性療法（Breakthrough Therapy）、優先審查（Priority Review）、孤兒藥（Orphan Drug）和罕見疾病（Rare Disease）的資格。2021年10月，歐洲藥品管理局也驗證了Spevigo的上市授權申請。該藥物的監管審查正在其他國家進行。

新聞來源：Boehringer Bags First FDA Approval for Rare Skin Disease