來源：生策會編譯

由Bluebird bio所開發的Skysona個人化基因療法於上周五獲得FDA加速審核（accelerated approval）資格，該療法由患者自身的幹細胞構建而成，成美國首款可用於治療CALD的藥物。CALD也稱作腦腎上腺腦白質失養症，為一種極其罕見的兒童腦部疾病，。

Bluebird bio繼今年稍早於乙型地中海型貧血（beta thalassemia）的基因療法獲得批准後，在一個月內獲得第二次批准。

FDA於6月召集專家對這兩種療法進行了審查，並一致贊成這兩種療法，認為它們的好處超過了潛在的副作用。

在美國，每年估計有50個男孩出生後會患有CALD。Bluebird預計每年將治療約10位患者。

Skysona是一種一次性輸液，花費為300萬美元。這個價格使該療法成為有史以來最昂貴的單次使用療法之一，超越了該公司其他基因療法的280萬美元成本。

Skysona適用於4到17歲處於疾病早期階段的兒童。FDA的加速審核代表著公司必須透過進一步的測試確認其療法的益處。

FDA的批准並沒有限制Skysona的使用需有匹配的手足捐贈者進行幹細胞移植。絕大多數患有CALD的患者都沒有這樣的捐贈者，而不匹配或無血緣關係的捐贈者移植有很大的風險。Skysona提供了一個替代方案，可透過替換導致CALD的缺陷基因而獲得多年的好處。

32名接受治療的患者中有29名在兩年內沒有死亡或出現重大功能障礙，達到了研究的主要目標。進一步的研究表明，在大多數被追蹤的病人中，其益處保持到了五年之久。

此外，三位使用Skysona的病人在幾個月後患上了一種骨髓癌。其中兩名患者的癌症與治療直接相關，可能是由用於製造Skysona的病毒引起的。

FDA也對Skysona發出黑盒警示。醫生被建議透過至少每六個月一次的血液檢查和治療後15年內每年一次的細胞基因定序來密切監測病人。

Bluebird預計該藥物將於今年年底上市,並計畫與波士頓兒童醫院和CHOP等少數中心合作，這些中心在治療CALD和幹細胞移植方面都有豐富的經驗。

新聞來源：Bluebird wins FDA approval of gene therapy for rare brain disorder