來源：生策會編譯

FDA近日批准Apellis旗下的Syfovre（pegcetacoplan）成首款治療地圖狀萎縮（GA）的新藥。該症狀影響全球500多萬人，使老年黃斑部病變患者的視網膜細胞衰退和死亡，導致失明。

該病症引起的病變平均會在2.5年內開始影響中央視力。

該療法臨床三期OAKS和DERBY試驗的首席研究員Eleonora Lad稱該批准為十多年來視網膜領域最重要的事件。

Syfovre無法完全根除GA，必須持續接受治療，但給藥方式彈性，每25至60天給藥一次，隨著治療時間可看到療效的提升。DERBY臨床研究顯示，在第18-24個月之間，病變的惡化減少了36%。

該注射劑預計會在三月初上市，價格為每瓶2,190美元。

這是該藥物獲得的第二次批准。FDA首次批准pegcetacoplan用於陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria），該藥物為一種罕見的血液疾病，免疫系統會攻擊紅血球和血小板。pegcetacoplan在該適應症中命名為Empaveli上市銷售。

Pegcetacoplan透過抑制C3來調節補體系統的下游免疫反應而發揮作用。該系統的失調可導致發炎和運動神經元的損害。

該藥物還在開發用於ALS、罕見腎臟疾病、冠狀動脈疾病、濕性AMD和幹細胞移植的一種常見併發症。

GA市場競爭也在不斷升溫。上周，Iveric宣佈FDA接受其NDA新藥申請，並授予其用於治療GA的C5抑制劑優先審查資格。Iveric的候選藥物在兩項臨床三期試驗中顯示，12個月的療效高達35%。

2021年底，Novartis公司為英國的Gyroscope Therapeutics支付15億美元，以獲得其GA基因療法。對這一候選藥物來說，未來還有很長一段路要走，因為該公司2022年的年度產品陣容報告將其列為仍處於臨床二期階段，並將該藥物的首次計畫提交時間定為2026年後。

新聞來源：FDA Approves Apellis' Syfovre as First Treatment for Geographic Atrophy