來源：生策會編譯

Bluebird的鐮刀型貧血基因療法臨床試驗在2021年曾受擱置，今年該公司再次向FDA提出其基因療法lovo-cel的上市許可申請。

Lovo-cel（Lovotibeglogene autotemcel）主要用於治療鐮狀細胞疾病，上市查驗許可（BLA）申請的時間略微落後bluebird在今年第一季送出的目標。Bluebird尋求優先審查途徑，這表示FDA有6個月的審查時間。

據bluebird表示，公司提供了36名患者32個月的追蹤，以及兩名患者18個月的追蹤報告。許可申請文件還包括50名患者的安全性資料，其中包括6名長達6年、或追蹤時間更久的病患。 同時，bluebird對參加研究的患者進行長期安全和效率研究。

2021年，bluebird以lovo-cel進行治療，一名青少年患者出現「持續的、非輸血依賴性貧血 」後，FDA要求暫停部分lovo-cel的試驗。Bluebird的臨床試驗時程因此擱置，今年才遞交許可申請。

FDA曾於2020年11月要求bluebird提供 「分析比較性策略」，以確保最終產品與臨床用藥沒有差異。而和製造有關的要求導致進度延遲了一年。

Bluebird執行長Andrew Obenshain以聲明表示：「我們很高興能夠滿足FDA關於比較性的問題，使我們能夠提交生物類製劑上市查驗登記（BLA）。」

申請送出的時間讓bluebird和Vertex、CRISPR Therapeutics的鐮狀細胞療法基本上處於旗鼓相當的情況，CRISPR Therapeutics幾周前才申請許可。如果獲得許可，被稱為exa-cel的療法將是第一款CRISPR基因編輯療法。目前在歐洲和英國的主管機關已核准exa-cel的申請。

投資銀行William Blair的分析師給客戶的聲明提到，由於申請的時間很接近，Vertex和CRISPR原本的優勢不會像當初預估的那麼久。分析師補充說，FDA可能會就這兩件申請舉行聯合諮詢委員會會議。

分析師預估，bluebird的申請將在6月被接受，有可能在下半年取得藥證。

對於bluebird來說，lovo-cel將是繼去年β地中海貧血療法Zynteglo、腦腎上腺腦白質失養症療法Skysona之後，第三個獲准的基因療法。

新聞來源：After delays, bluebird's sickle cell gene therapy finally lands at the FDA's desk