來源：生策會編譯

百健（Biogen）治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS，俗稱漸凍症）的新藥tofersen通過FDA加速審查，但需更進一步證明其臨床效益。

FDA的加速審查決定來自於2021年發布的後期臨床試驗結果。

FDA加速審查途徑（accelerated approval）是為了讓未被滿足的醫療需求能更即時獲得治療選項。百健和共同開發ALS用藥的Ionis Pharmaceuticals需要更進一步證明tofersen的臨床效益。

如果隨後的試驗證實tofersen的臨床效益，百健將有望取得藥證。

FDA表示，加速審查通過是根據2021年發布的後期試驗結果，結果指出tofersen顯著減少了一種名為神經絲輕鏈（neurofilament light，NF-L）的關鍵蛋白。這種蛋白與ALS的嚴重程度有關。

FDA一份新聞稿表示：「這些發現有機會合理的預測對患者的臨床效益。」

FDA一個獨立顧問小組上個月同樣投票認為tofersen對神經絲輕鏈的影響，可能為ALS患者帶來臨床上的好處。

百健執行長Chris Viehbacher聲明表示，FDA的決定是「ALS研究中的一個關鍵時刻。」

「我們第一次取得共識，也就是神經絲輕鏈可以成為替代指標（surrogate marker），合理地來預測SOD1-ALS的臨床效益。我們相信這一重要的科學進展將進一步加速ALS的創新藥物開發。」

ALS，俗稱漸凍症，是一種惡化性的、致命的神經肌肉疾病，會導致大腦和脊髓中的神經細胞因漸進性退化而受損。

Tofersen針對一種特定基因突變的ALS類型，這種突變會世代相傳。

這些突變會導致一種稱為SOD1基因製造有毒性的蛋白，因而損害神經系統並導致ALS的發展。

三期試驗發現，與服用安慰劑的病人相較，以tofersen治療的病患SOD1蛋白濃度下降26%至38%。

百健ALS開發主管Stephanie Fradette表示，這些SOD1蛋白濃度是tofersen針對罕見ALS病症的「間接證據」。

但Fradette指出，SOD1 「並沒有告訴我們任何關於對ALS進展的影響。」

她說，神經絲在疾病進展及病人的總體存活率方面有更密切的關係。

Fradette向媒體透露：「神經絲是一種工具，可以看到在某人出現ALS的徵兆和症狀之前，神經性退化正發展到哪裡，它與患者的生存息息相關。」

試驗發現在進入第28周時，接受tofersen治療的病患的NfL濃度下降55%。但在接受安慰劑的人中，NfL濃度平均增加了12%。

Fradette表示，tofersen在試驗中未能減緩疾病進展，可能是由於試驗設計的方式有局限性。她說，該試驗的長度為期28周，可能沒有足夠的時間來觀察tofersen對延緩疾病進程的作用。

新聞來源：FDA grants accelerated approval for Biogen ALS drug that treats rare form of the disease