重新定義和分類新藥是國務院印發的《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》（以下簡稱《意見》）中最大的改變之一。文件談到的首要任務就是提高藥品審批標準，並將藥品分為新藥和仿製藥，而新藥又分為創新藥和改良型新藥。《意見》提出，將新藥由現行的"未曾在中國境內上市銷售的藥品"調整為"未在中國境內外上市銷售的藥品"。根據物質基礎的原創性和新穎性，將新藥分為創新藥和改良型新藥。

這一字之差的調整會帶來哪些影響？企業如何應對？由於細則尚未出台，還有諸多問題有待明確和細化，比如過去的3類新藥今後的定性問題及申報要求、國外已上市的原研藥在進口註冊時如何分類等等。但鼓勵創新藥物研發的總趨勢不會改變，海歸創新藥企業、外企以及以開發3類藥為主的研發公司的研發策略也會隨著新藥新定義而隨之調整。

3類藥創新藥地位不再：企業更應主動出擊

從"境內"調整為"境內外"，這使得原有藥品註冊分類中的3類藥排除在新藥之外，過去減免臨床的註冊要求將會改變，然而，現有的3類藥如何與一般仿製藥進行區分、如何申報，針對國外上市但未在國內上市進行專利挑戰的搶仿藥在仿製藥中是否有鼓勵措施等問題，都有待監管部門出台具體細則。業內人士希望提高對這類仿製藥的臨床數據要求，明確減免範圍。

按照新的分類，以往熱衷申報3.1類新藥的企業受此次新藥定義調整的影響最為明顯，這類藥品的新藥地位不再，企業只能等仿製，並且做到質量和臨床療效一致才有可能獲批上市。"其實這些企業可以也必須主動出擊。"江蘇亞盛醫藥董事長、"千人計劃"專家楊大俊博士表示，一個發展策略就是通過技術轉讓或合作開發獲得新藥在中國的獨家市場權益，就能迅速有效地把國外已經上市或者在臨床開發後期的產品引進到中國開發。日本在早期新藥開發時就是採取這樣的方法，值得國內同行學習借鑒，恒瑞、亞寶等企業已有類似的嘗試。

根據《意見》，新藥又分創新藥與改良型新藥。記者在採訪中瞭解到，創新藥強調結構創新，是國外通常所說的NCE（New Chemical Entity）化藥或者NME（New Molecular Entity）生物藥，指具有全新的物質基礎，同時臨床上安全有效的藥品。而改良型新藥是指結構已知、已上市活性成分的物質基礎上，對結構、劑型、給藥途徑、適應證或者聯合用藥等進行優化，具有明顯臨床優勢的藥品。以研發三類藥為主的小型醫藥科技公司在這次改革中承受巨大壓力，轉型的主要出路可能是開發改良型新藥。

楊大俊認為，創新藥強調原創、鼓勵創新，長期目標是成為具有國際水平的醫藥強國；改良型新藥符合中國國情和需要，避免過去低水平重複的仿製，同時在臨床上做出一些優勢來。

在思路迪醫藥科技公司CEO、前FDA審評員龔兆龍博士看來，CFDA這次改革力度挺大，整體方案可謂一套"組合拳"，涉及藥物分類這樣的頂層設計內容。新的分類方法與國際接軌，與支持國際多中心臨床試驗、加快審評、質量一致性評價等政策配合起來，將大大促進我國醫藥產業的國際化和水平提升。

本土創新藥：雙報路徑清晰

新藥的新定義和新分類意在鼓勵和支持真正的創新藥或原始創新，新的藥品分類更為清晰，符合藥物開發原則以及與國際接軌的趨勢。"這對海歸從事創新藥的研發企業而言是期盼多年的一大利好，頗具歷史意義。因為真正的創新藥市場是全球的，關鍵是必須有國際專利以及按照國際標準開發。"楊大俊表示。

在現有的大環境下，亞盛採取了"雙向國際化"的研發模式來充分利用國內外的優勢資源。而做原創新藥的趨勢必然是中外（包括澳大利亞、美國、歐洲及中國台灣地區等）雙報，充分利用這些國家和地區審批速度較快的優勢，儘快將項目推進到臨床試驗階段。

對思路迪這樣的前沿新藥研發會非常有利，龔兆龍告訴記者："我們能以一套方案做全球布局，進行國內外同步開發。比如我們開展的肝癌新藥研發，過去的計劃是先在海外完成I、II期臨床試驗後再到國內做，現在我們調整策略，國內外同步，不僅讓患者獲益，總體上還能降低企業開展臨床試驗的研究費用。"

總的來看，新政策對研發全球領先創新藥物的海歸企業來說無疑是有利的，可以在國內外同步開展全球臨床試驗，更快地在國內外同步獲批，從而進入國際市場。但對於尋求國內外藥品上市時間差開發Mee-too藥的海歸企業，發展空間可能會受到限制。

進口藥新藥准入提速

對於任何新藥，臨床數據都是最重要的。這次改革還特別提出"支持國際多中心臨床試驗，國外藥品和國內藥品同步開展試驗"，國外的臨床試驗數據也能得到國內認可，真正做到國際同步開發。

"新政策將促進海外藥品的進口註冊，通過將中國納入全球多中心臨床試驗，實現國內外同步獲批，而中國患者能更早參與新藥臨床試驗，入組患者和臨床試驗時間也會大大縮短。"龔兆龍分析，從時間上，我國患者將可以與國外同步獲得最新最有效的藥物，從而挽救更多生命。在質量上，我們的藥物將達到國際水平，從而使患者真正獲利。

新的藥審政策特別強調質量，將改變過去"嚴進寬出"的管理辦法。楊大俊表示，最大的好處是新藥臨床准入提速，因為新藥只有上了臨床，以臨床數據為依據才是最重要的。但值得注意的是，加快審評審批不等於新藥開發就一定會加速，比如劑量爬坡等方面的研究時間是省不了的。