【南方都市報(全國版)   2015-09-22  經濟能見度  記者馬建忠  報導】

依照公開的數據，目前已知的全球7000多種罕見病中有對應治療藥品———“孤兒藥”僅約400種；在中國，這400種“孤兒藥”只有不到20%上市。更為麻煩的是，在產的80多種“孤兒藥”中還時不時有品種被爆出一藥難求的狀況。

繼8月初廣東一患兒父親在網上發佈求放線菌素D帖，引發各方對孤兒藥斷貨問題的關注後，9月15日，一則“7 .8元一盒的嬰兒痙攣症常用藥注射用促皮質素(ACTH )難求，黑市炒到4000元”的消息再度引發社會關注。

筆者認為，要解決中國“孤兒藥”緊缺甚至被爆炒的問題，有必要解決孤兒藥立法缺位、罕見病流行病學官方統計不足等基礎欠賬，並以經濟和政府“之手”建立必要的激勵產研機制。

從歷史來看，中國對“孤兒藥”所涉及的罕見病領域確已有一些政策支持。早在2009年初，中國《新藥註冊特殊審批管理規定》即將罕見病用藥審批列入特殊審批範圍。2015年8月份，國務院發佈了《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，該文件明確指出“加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創新藥”。

不過，在筆者看來，盡管這些都是中國“孤兒藥”研發的宏觀政策利好，然而迄今中國尚沒有一部專門的孤兒藥法律出台。而從世界範圍來看，那些較為成功處理“孤兒藥”供應問題的國家，在這方面都有完善立法。

美國自1983年出台“孤兒藥”法案之後，企業新藥研發活動開啓了一個新的歷程。這大大促進了孤兒藥的研發。此後不久，歐盟也通過了類似法案。另外，澳大利亞和亞洲的日本、韓國、新加坡和中國台灣地區都有相關的孤兒藥法案。截至目前，全球至少有40多個國家和地區通過了“孤兒藥”相關法案。

而立法的缺失，讓中國對罕見病流行病學調查的展開也存在不足。衆所周知，各國對罕見病的定義不同，一種疾病是否在某一國家屬於罕見病，是基於各國流行病學調查數據制定。比如，美國的罕見病定義為在美國患病人數低於20萬人，或患病率低於1/1500的疾病或病變；日本對於罕見病的法律定義為在日本患病人數低於5萬人，或患病率低於1/2500的疾病；歐盟對罕見病的定義是危及生命或慢性漸進性疾病等患病率低於1/2000，需要特殊手段干預的疾病。

所以，筆者認為，在處理“孤兒藥”緊缺問題前，還應把罕見病流行病學調查和相關的官方數據庫缺失的歷史欠賬補起來，能拿得出數據，進而能用數據指導研發。

當然，除了基礎欠賬要補之外，對企業而言，實實在在的刺激也不可或缺。

在鼓勵罕見病藥物研發方面，許多國家的成功經驗或許也應該被中國相關部門參考。例如，美國食品藥物管理局會為研發企業開發“孤兒藥”(罕見病藥品)提供政策激勵，包括7年的市場獨佔期、50%的稅收抵免，以及更便宜的臨床實驗，這些能為“孤兒藥”的臨床試驗節省3.5億美元以上的費用。在這樣的政策鼓勵下，2013年，美國有260個藥物被認定為“孤兒藥”，到2020年“孤兒藥”銷售額將占處方藥銷售總份額的19%，高達1760億美元。歐盟也有類似的政策支持，比如將市場獨佔期延長至10年。

此外，在筆者看來，有必要對中國擁有“孤兒藥”國藥准字號證書的企業展開相關藥物的成本調查和藥物經濟性調查，進而通過定價和招標等環節，完善“孤兒藥”在上市後保障供應方面的配套制度，必要時甚至可以啓動政府定點生產以確保企業合理利潤和市場供應。同時，對那些能確保合理利潤，又拒不生產的持證企業，則應處以必要的懲戒。