【工商時報  2015-10-07  國際投資  記者吳慧珍  報導】

美國生技新創公司SPARK THERAPEUTICS宣布，其所研發的基因療法SPK-RPE65，經臨床試驗證明能改善遺傳性眼疾患者的視力，而且沒有嚴重安全性問題，一旦獲美國食品藥物管理局（FDA）批准，這將是基因療法首度在美上市。

《華爾街日報》報導，這家費城生技公司係於周一透過新聞稿發布消息，但未詳述細節。SPARK表示，進一步資料會在本周六的巴黎醫學會議上公開。

SPARK透露，該公司計畫向FDA申請核准，讓SPK-RPE65療法於明年正式上市。若FDA批准銷售的話，這將是基因療法首度於美國上市。受此利多加持，SPARK股價周一收漲21％報每股53.02美元。

SPARK的SPK-RPE65療法，主要是針對RPE65基因突變而來，該基因突變會導致夜盲症和周邊視力衰退等視力缺損問題，甚至惡化到全盲。

SPARK的基因療法研究，係以19位證實RPE65基因突變的患者為對象進行測試，並將結果與9位未接受SPK-RPE65療法的患者做比對。

SPARK表示，此基因療法並無嚴重的副作用，至於治療注射過程的副作用，可能會出現眼睛發炎與眼壓升高。

密西根大學凱洛格眼科中心（KELLOGG EYE CENTER）眼科暨視覺科學教授湯普森（DEBRA THOMPSON）表示，SPARK的基因療法研究似有突破性進展，「我們希望基因療法能獲准用於治療這些視網膜病變，看到接近這個目標的首例出現令人振奮。」

儘管SPARK宣布SPK-RPE65療法實驗有成的消息時，未舉出受試患者視力改善的確切數據，湯普森指出：「即便視力功能只是小幅提升，患者的生活品質也將與以往大不相同。」