【中國證券報  2015-11-19  公司新聞  記者戴小河   報導】

為提高藥品審評審批質量和效率，食藥監總局近日連續下發三份文件，力圖解決藥品審評審批積壓問題。此次推出的新政包括“提高仿製藥審批標準、優化臨床試驗申請的審評審批、實行同品種集中審評、嚴格審查藥品的安全性和有效性、加快臨床急需等藥品的審批、嚴懲臨床試驗數據造假行為”等10項內容。

新政加大了新藥審評難度，提高了標準，保障藥品安全性和有效性；同時加快註冊增量審評審批，提高效率解決藥品申報積壓存量，對具有創新優勢的藥企形成重大利好。

提高藥物研發水平

“提高仿製藥標準是藥品審批工作的重中之重。”業內人士指出，為解決仿製藥低水平重複及質量問題，文件明確提出，仿製藥按原研藥質量和療效一致的原則受理和審評審批；對已經受理的仿製藥註冊申請，實行分類處理。此舉將大幅提高新藥申報門檻，提高了對產品效果的要求，將極大推動藥物研發水平。

為解決藥品註冊積壓，食藥監總局此次在生物等效性試驗、同品種集中審評、限制性審批目錄等領域實現重大改革。面對兩萬多件藥品註冊積壓存量，公告規定，實行同品種集中審評，對已經受理的相同品種，將按照統一的審評標準和尺度組織力量進行集中審評。公告同時提出，自2015年12月1日起，仿製藥生物等效性試驗由審批制改為備案制。這為企業優化處方工藝給出了空間，也符合國際仿製藥研發的通行做法，大大縮短了仿製藥開發的周期。

“加快新藥審評速度，對新藥研發企業是巨大利好。”業內人士指出，給創新藥開闢綠色通道，讓一些老百姓急需的新藥能快速投入市場，加快使用先進技術、創新治療手段、具有明顯治療優勢的臨床急需用藥註冊申請，將推動醫藥產業轉型升級，成為建設醫藥強國的必由之路。

腫瘤藥研發兩大趨勢

腫瘤、心血管、糖尿病等大病種歷來是誕生醫藥大品種的領域，尤其在腫瘤行業，今年恒瑞醫藥和信達生物分別將手中的PD-1單抗制藥技術分別賣出8億美元和10億美元的天價。

腫瘤靶向單抗是腫瘤免疫治療領域的重要手段。腫瘤免疫治療是指通過激活人體免疫系統，依靠自身的免疫機能，對腫瘤細胞和組織進行殺滅的療法，具有療效好，無耐藥性，有效清除殘餘腫瘤細胞、鞏固療效、預防腫瘤複發等特點。上述兩家公司轉讓的PD-1單抗，屬於免疫檢查點療法的靶點之一，PD-1單抗可提高T細胞對於腫瘤細胞的敏感度，避免免疫逃逸，被認為是腫瘤治療最有潛力的方法。

目前腫瘤藥的研發有兩大趨勢，一是腫瘤免疫治療，以具體的靶點、具體的抗體為主，中國在該領域目前還沒有上臨床試驗的品種，落後國外大約5年以上的時間。二是靶向治療，精准治療可以準確檢測出細胞有哪些突變，根據個體情況設計專屬的靶向治療，這一領域與國外的差距在10-20年左右。

據CFDA南方醫藥經濟研究所的數據，中國藥品註冊申報出現高水平重複的情況，典型的腫瘤類藥物目前在批、在審的超過100個，其中尤以傳統蛋白激酶抑制劑藥物替尼類為“重災區”，總計17個品種96個廠家進行了申報，重複申報較多的多個品種超過了10個廠家申報。對此，益盛藥業董事長楊大俊認為：“替尼類的確存在申報數量上的爆發式增加，但中國真正在臨床上做出差異、做出療效的上市品種仍然很少。伊馬替尼（格列衛）2001年全球上市，中國2002年上市，相比之下其他替尼類藥物在全球上市後，中國上市往往要推遲2-5年；目前這類藥物中國藥企只有兩家通過CFDA上市批准，包括浙江貝達的埃克替尼以及江蘇恒瑞的阿帕替尼，真正能夠進入臨床還比較少。”

四維度辨識潛力好藥

“目前中國做原創新藥還是比較少，且這些藥物大部分沒有在臨床上做出差異化。”楊大俊坦言，新藥研發是一項系統工程，周期長、投資大、風險高，但藥物價值也在不斷提升。國際化新藥研發不一定非要從頭走到尾，Ⅱ期和Ⅲ期臨床費用占據了新藥研發的主要部分，而早期的臨床開發一旦驗證具有臨床療效就可以進行商業轉化。

“關鍵是要做出有特點和差異化的新藥。”楊大俊進一步表示，好的藥物以滿足臨床需求作為導向，評價藥物具有“好藥”潛力可以從四個維度審視：一是好的靶點，靶點和疾病間具有強關聯，療效具有差異性；二是有良好的成藥性，良好的生物利用度和組織暴露，PK/PD預測以及PD標誌物，安全風險及檢測可控；三是病人首選適應症具備科學依據，風險與獲益分析明晰，病人能夠基於生物標誌物診斷選擇；四是商業差異化的價值定位，是否能成為標準治療方案，是否具備市場准入、關注度及個性化治療潛力。